Novartis Kymriahning uchinchi ko'rsatkichi AQSh va Evropada ko'rib chiqiladi

Novartis yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) va Evropa dori vositalari agentligi (EMA) tegishli ravishda CD19 CAR-T hujayra terapiyasi Kymriah (tisagenlecleucel) uchun qo'shimcha biologik mahsulot litsenziya arizasi (sBLA) va II sinf o'zgarishlarini qabul qilganligini e'lon qildi: Ilgari kamida 2 davolash kursini olgan relapsli yoki refrakter follikulyar limfoma (r/r FL) bo'lgan katta yoshli bemorlarni davolash uchun. FDA sBLA ga ustuvor ko'rib chiqish huquqini berdi.

Ilgari FDA Kymriahga r/r FL ni davolash uchun Regenerativ tibbiyot ilg'or terapiyasi (RMAT) belgisini bergan; Evropa Komissiyasi (EC) Kymriahga FLni davolash uchun etim dori belgisini (ODD) berdi. Agar tasdiqlansa, Kymriah r/r FL bilan og'rigan bemorlar uchun muhim davolash variantini taqdim etadi. Shu bilan birga, r/r FL ham Kymriah'ning B hujayrali malign o'smalari uchun uchinchi ko'rsatkichga aylanadi.

Kymriah - CD19-ga yo'naltirilgan genetik jihatdan o'zgartirilgan autolog T hujayrali immun hujayrali terapiya. An'anaviy kichik molekulali yoki biologik terapiyadan farqli o'laroq, CAR-T hujayra terapiyasi jonli T hujayrali terapiya mahsulotidir. Kymriah printsipi bemorning T hujayralarini genetik jihatdan o'zgartirishdan iborat bo'lib, u turli xil qon o'simta hujayralari yuzasida ifodalangan antigen oqsili bo'lgan CD19 antigenini nishonga olish uchun mo'ljallangan kimerik antigen retseptorini (CAR) eksprese qiladi, shu jumladan B hujayralari lenfoma va leykemiya hujayralari.

Kymriah AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi CAR-T hujayrali terapiya hisoblanadi. Hozirda u 30 mamlakatda bozorda va 345 dan ortiq sertifikatlangan davolash markazlariga ega. Kymriah - bu bir martalik davolash bo'lib, bemorning'ning immun tizimini saraton kasalligiga qarshi kurashish uchun mustahkamlashga mo'ljallangan. Hozirgi vaqtda Kymriah'ning tasdiqlangan ko'rsatmalariga quyidagilar kiradi: (1) relapsli yoki refrakter o'tkir limfoblastik leykemiyani (r/r ALL) bolalar va yoshlar (25 yoshgacha); (2) relapsli yoki refrakter o'tkir limfoblastik leykemiyani davolash (r/r ALL) Diffuz yirik B-hujayrali limfomasi bo'lgan kattalar bemorlari (r/r DLBCL).

Ushbu yangi ko'rsatkich ilovasi ELARA 2-bosqich asosiy sinovining ijobiy ma'lumotlariga asoslangan. Bu R/R FL bo'lgan kattalardagi bemorlarni davolashda Kymriahning samaradorligi va xavfsizligini baholaydigan bitta qo'lli, ko'p markazli, ochiq yorliqli 2-bosqich sinovidir. Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, tadqiqot ilgari bir nechta terapiyani olgan r/r FL bemorlarida kuchli javob darajasi kuzatilgan (o'rtacha: 4 [diapazon: 2-13]): to'liq javob darajasi (CR) 66%, umumiy javob darajasi (ORR) 86% ga yetdi. Xavfsizlik juda muhim. Infuziondan keyingi dastlabki 8 hafta ichida hech bir bemorda Kymriah bilan bog'liq 3 yoki undan yuqori darajali sitokinlarni ajratish sindromi (CRS) bo'lmagan. Sinov ma'lumotlari shu yil boshida Amerika Klinik Onkologiya Jamiyatining (ASCO) 2021 yillik virtual yig'ilishida e'lon qilindi.

Novartisning Ijrochi vitse-prezidenti va Onkologiya va gematologiyani rivojlantirish bo'yicha global rahbari Jeff Legos shunday dedi: "Bu bizning missiyamizda relapsli yoki refrakter follikulyar limfoma bilan og'rigan kattalar bemorlarini Kymriah bilan ta'minlash bo'yicha muhim bosqichdir. ECdan etim dori malakasini olish va FDA ning ustuvor tekshiruvi ushbu bemorlarning qondirilmagan ehtiyojlari va dolzarbligini ta'kidlaydi. Kymriah ELARA sinovida ajoyib natijalarni ko'rsatdi va umid qilamizki, biz noyob va potentsial yakuniy davolanishni ta'minlay olamiz, bu yukni minimallashtiradi."