Chi-Med's HMPL-523 yutuq terapiyasi toifasiga kiritilgan

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) yaqinda Milliy Tibbiy Mahsulotlar Boshqarmasining (NMPA) Dori-darmonlarni baholash markazi (CDE) HMPL-523 ni hech bo'lmaganda bir marta qabul qilingan surunkali patogenlarni davolash uchun ilg'or terapiya dori sifatida kiritganligini e'lon qildi. terapiya. Immun trombotsitopeniyasi (ITP) bo'lgan kattalar bemorlari. HMPL-523 - yangi og'iz taloq tirozin kinaz (Syk) inhibitori. ITP - og'ir qon ketishiga olib keladigan va bemorlarga sezilarli va ko'p qirrali ta'sir ko'rsatadigan otoimmün qon ketishining buzilishi' salomatlik va hayot sifati.

Davlat oziq-ovqat va farmatsevtika boshqarmasining ilg'or terapiya dori vositalariga hayot uchun xavfli bo'lgan jiddiy kasalliklarning oldini olish va davolashda qo'llaniladigan va samarali profilaktika va davolash usullariga ega bo'lmagan yoki mavjud davolash usullariga nisbatan aniq klinik afzalliklarga ega bo'lgan innovatsion dorilar kiradi. Muvaffaqiyatli terapiya dori vositalariga kiritilgan navlar uchun yangi dori-darmonlarni sotish bo'yicha arizalarni topshirishda shartli tasdiqlash va ustuvor ko'rib chiqish va tasdiqlash uchun arizalar topshirilishi mumkin.

HMPL-523 ning yutuq terapiyasi sifatida kiritilishi 1b fazasini o'rganish ma'lumotlarini qo'llab-quvvatlashga asoslangan. Tegishli ma'lumotlar 2021 yil dekabr oyida bo'lib o'tgan 63-Amerika Gematologiya Jamiyatining (ASH) yillik yig'ilishida og'zaki taqdimot sifatida taqdim etildi: 2021 yil 30 sentyabrdagi ma'lumotlarning to'xtatilgan sanasiga ko'ra, jami 34 bemor HMPL-523 ga randomize qilingan. davolash guruhi, 11 bemor platsebo guruhiga tayinlangan. Ulardan 2-bosqich klinik tadkikotida (RP2D) kuniga bir marta 300 mg tavsiya etilgan HMPL-523 dozasini olish uchun randomizatsiyalangan 16 bemorning 11 nafari (68,8%) birinchi 8 haftalik ikki marta ko‘r-ko‘rona davr mobaynida javob berdi. o'rganish. Aksincha, platsebo qabul qilish uchun randomizatsiyalangan 11 bemordan faqat 1 nafari (9,1%) javob berdi. Keyingi 16 haftalik ochiq yorliqli davrda RP2D HMPL-523 ni olish uchun dastlab randomizatsiyalangan boshqa bemor javob berdi.

Four patients randomly assigned to receive placebo crossed over to receive RP2D HMPL-523 after the first 8-week double-blind period, and all 4 patients responded. Across the 2 phases of the study, 16 of 20 patients (80%) responded and 8 (40%) achieved durable responses. [Response was defined as at least one platelet count ≥50 × 10E9/L. Durable response was defined as platelet count ≥50 × 10E9/L on at least 4 of the last 6 visits. 】

ITP - bu trombotsitlarning immunitetini yo'q qilish va trombotsitlar ishlab chiqarishni kamaytirish bilan tavsiflangan otoimmün kasallik. Bemorlarda teri petechiyasi, purpura, oshqozon-ichak va/yoki siydik yo‘llarining shilliq qavatidan qon ketishi kuzatilishi mumkin. ITP, shuningdek, charchoq (ITP bo'lgan kattalarning 39 foizida qayd etilgan) va hayot sifatining yomonlashishi (shu jumladan hissiy, funktsional va reproduktiv salomatlik, shuningdek, ish yoki ijtimoiy hayot) bilan bog'liq. Kattalardagi birlamchi ITP bilan kasallanish yiliga 100 000 kattalarga 3,3, tarqalishi esa 100 000 kattalarga 9,5 ni tashkil qiladi.

HMPL-523 is a novel, highly selective, potent small molecule inhibitor, orally administered, targeting spleen tyrosine kinase (Syk). As a key protein in the B cell signaling pathway, Syk is a mature therapeutic target for various subtypes of B cell lymphomas and autoimmune diseases. Chi-Med currently holds all rights to HMPL-523 worldwide.