Pfizer Yaponiyada haftasiga bir marta uzoq davom etadigan inson o'sish gormoni Somatrogonni yuboradi!

OPKO Health kompaniyasi yaqinda uning hamkori Pfizer Japan somatrogon uchun yangi dori-darmonlarni (NDA) Yaponiyaning Sog'liqni saqlash, mehnat va farovonlik vazirligiga (MHLW) topshirganini e'lon qildi, bu insonning o'sish gormoni (hGH), haftalik tibbiyot. o'sish gormoni etishmovchiligi (GHD) bo'lgan bolalarni davolash uchun bir marta. Shu oyning boshida Pfizer va OPKO AQSh FDA somatrogonning biologik mahsulotlarini litsenziyalash bo'yicha arizasini (BLA) qabul qilganligini va retsept bo'yicha giyohvand moddalarni iste'mol qilish haqi to'g'risidagi qonuni (PDUFA) 2021 yil oktyabr oyiga belgilangan sana deb e'lon qilganligini e'lon qilishdi. Agar tasdiqlansa, somatrogon uzoq vaqt xizmat qiladi -GHD bo'lgan bolalar, ularning qarindoshlari va tarbiyachilari uchun kunlik o'sish gormoni ukol yukini kamaytirishga yordam beradigan oxirgi, haftalik davolash usuli.

Yapon tilidagi ariza Yaponiyada 3-bosqich va butun dunyo bo'ylab 3-bosqich o'rganish natijalariga asoslangan. Ushbu tadqiqotlar GHD bo'lgan bolalarda o'tkazildi va in'ektsiya uchun somatrogon (haftada bir marta buyuriladi) va insonning rekombinant o'sish gormoni Genotropin (somatropin, kuniga bir marta yuboriladi) samaradorligi va xavfsizligini taqqosladi. Ikkala tadqiqotda ham, 12 oylik davolanishdan so'ng, somatrogon yillik balandlik tezligining asosiy so'nggi nuqtasi jihatidan Genotropin kabi samaralidir. Ikki tadqiqotda somatrogon odatda yaxshi muhosaba qilingan va Genotropin bilan taqqoslanadigan xavfsizlikka ega edi. Ikki davolash guruhi o'rtasida kuzatilgan noxush hodisalarning turlari, soni va zo'ravonligi o'xshash edi.

GHD gipofiz bezidan ajratilgan o'sish gormoni yetishmasligidan kelib chiqqan jiddiy va kam uchraydigan kasallikdir. GHD bilan kasallangan bolalar nafaqat bo'yi past, balki metabolizm anomaliyalari, psixososyal muammolar, kognitiv nuqsonlar va hayotning past sifati ham mavjud. O'nlab yillar davomida GHDni davolash standarti o'sish va metabolik ta'sirlarni yaxshilash uchun kuniga bir marta inson o'sish gormoni (hGH) ning teri ostiga in'ektsiyasi bo'lib kelgan. Qarovchilar va bemorlar uchun kunlik in'ektsiyalarning davolash yuki yuqori bo'lib, bu mos kelmaslikga olib kelishi va umumiy davolash samarasini kamaytirishi mumkin.

Somatrogon - bu inson o'sish gormonining tabiiy ketma-ketligini o'z ichiga olgan va N-terminalda bitta nusxani va inson xorionik gonadotropin (hCG) s-zanjirli C-terminal peptid (CTP) ning C-uchida ikkita nusxani o'z ichiga olgan yangi molekulyar birlik. , CTP molekulaning yarim umrini uzaytirishi mumkin. Amerika Qo'shma Shtatlari va Evropa Ittifoqida somatrogonga GHD bilan kasallangan bolalar va kattalarni davolash uchun "Orphan Drug Belection" (ODD) berildi. Bugungi kungacha o'tkazilgan tadqiqot natijalari shuni ko'rsatadiki, kuniga bir marta hGH bilan taqqoslaganda, somatrogon haftada bir marta turmush tarzidagi buzilishlarni sezilarli darajada kamaytiradi, bemorlarning istaklarini qo'llab-quvvatlaydi va muvofiqlikni yaxshilaydi.

2014 yilda Pfizer va OPKO GHD davolash uchun somatrogonni ishlab chiqish va tijoratlashtirish bo'yicha global shartnomani imzoladilar. Kelishuvga muvofiq OPKO klinik loyihalarni amalga oshirish uchun, Pfizer esa mahsulotni ro'yxatdan o'tkazish va tijoratlashtirish uchun javobgardir. Ikkala tomon ham bolalar va kattalar uchun boshqa ko'rsatmalar mavjudligini tegishli ravishda baholaydilar.

Qo'shma Shtatlarda somatrogon' BLA global bosqich 3 klinik sinovlari natijalari asosida qo'llab-quvvatlanadi. Bu 20 dan ortiq mamlakatlarda o'tkazilgan, ilgari davolanmagan GHD kasalligiga chalingan 224 bolani ro'yxatga olish va davolash bo'yicha randomizatsiyalangan, ochiq yorliqli, ijobiy dori nazorati. Tadqiqotda ushbu bemorlar tasodifiy ravishda 1: 1 nisbatida ikkita davolash guruhiga ajratilgan: somatrogon davolash guruhi (haftasiga bir marta 0,66 mg / kg), Genotropin (somatropin) davolash guruhi (0,034 mg / kg, kunlik dastur bir marta ). Sinovning asosiy yakuniy nuqtasi davolanishning 12 oyidagi balandlik tezligidir. Ikkilamchi so'nggi nuqtalarga 6 oylik va 12 oylik balandlikdagi standart og'ishning o'zgarishi, xavfsizlik va farmakodinamik ko'rsatkichlar kiradi. Tadqiqotni yakunlagan bolalar bemorlarga somatrogon bilan davolanishni davom ettirishlari yoki davom ettirishlari mumkin bo'lgan global, ochiq yorliqli, ko'p markazli, uzoq muddatli kengaytirilgan tadqiqotda ishtirok etish imkoniyatiga ega. Bemorlarning taxminan 95% ochiq yorliqli kengaytma tadqiqotiga o'tkazildi va somatrogon bilan davolandi.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot past darajadagi bo'lmagan asosiy darajaga etgan: somatrogon guruhining eng kichik kvadratlari (yiliga 10,12 sm) Genotropin guruhidan (9,78 sm / yil) yuqori; bo'yning o'sish darajasi (sm / yil) Davolashning farqi (somatrogon-Genotropin) 0,33 (ikki tomonlama 95% ishonch oralig'i: -0,39, 1,05). Genotropin guruhi bilan taqqoslaganda, somatrogon guruhi 6 va 12 oylarda balandlik bo'yicha standart og'ish ko'rsatkichlarida (asosiy ikkinchi darajali nuqtalarda) yuqori o'zgarishlarga ega. Bundan tashqari, 6 oy ichida Genotropin guruhi bilan taqqoslaganda, somatrogon guruhi bo'yning o'sish sur'atlarida yuqori darajada o'zgarishga ega bo'lib, yana bir asosiy ikkilamchi so'nggi nuqtadir. Klinik sharoitda ushbu tez-tez ishlatiladigan o'sishni o'lchash usullari sub'ektlarning yoshi va jinsi bilan teng keladigan&# 39 tengdoshlari bilan tenglashishi mumkin bo'lgan imkoniyatlarni o'lchash uchun ishlatiladi; balandlik o'sishi.

Ushbu tadqiqotda somatrogon odatda yaxshi muhosaba qilingan va davolash guruhlari o'rtasida kuzatilgan noxush hodisalarning turi, soni va zo'ravonligi kuniga bir marta o'sish gormoni Genotropin bilan taqqoslangan.