2021 yil fevral oyida dunyodagi 7 ta yangi giyohvand moddalarning birinchi partiyasi, to'rtinchi CAR-T terapiyasi Breyanzi FDA tomonidan ma'qullandi

Yaodu global giyohvand moddalar bazasiga ko'ra, 2021 yil fevral oyida dunyoda birinchi marta marketing uchun tasdiqlangan 7 ta yangi dori mavjud bo'lib, ularning barchasi FDA tomonidan tasdiqlangan. Ular orasida 5 ta yangi molekulyar birlik, bitta antitel va bitta hujayra terapiyasi mavjud.

Dunyo bo'yicha&# 39 ning to'rtinchi CAR-T terapiyasi Lisocabtagene maraleucel (savdo nomi: Breyanzi)

Umbralisib yangi limfoma preparati (savdo nomi: Ukoniq)

Trilaciclib, kimyoviy davolashda suyak iligini himoya qilish uchun yangi dori (savdo nomi: COSELA)

Lipidlarni kamaytiradigan yangi dori Evinacumab (savdo nomi: EVKEEZA)

Duchenne&# 39 ning progressiv mushak distrofiyasi uchun yangi dori Casimersen (savdo nomi: Amondys 45)

A tipidagi molibden kofaktor etishmovchiligi uchun yangi dori: Fosdenopterin (savdo nomi: Nulibry)

Mieloma uchun yangi terapiya (peptid bilan biriktirilgan dori) Melflufen (savdo nomi: Pepaxto)

01Lisokabtagen maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) - bu BMS tomonidan ishlab chiqarilgan va relapsli / refrakter diffuz katta B-hujayrali lenfoma (DLBCL) davolash bilan kasallangan kattalar bemorlarida foydalanish uchun tasdiqlangan CD19-maqsadli inhibitoryal ximerik antigen retseptorlari (iCAR) T hujayra terapiyasi.

Breyanzi dunyodagi to'rtinchi tasdiqlangan CAR-T terapiyasidir. Ilgari, FDA tomonidan yangi terapiya belgilanishi, regenerativ tibbiyotning ilg'or terapiya tayinlanishi (RMAT), diffuz katta B-hujayrali limfoma va follikulyar markaz limfomasi berilgan. Birlamchi mediastinal B-hujayrali limfoma va mantiya hujayrasi lenfomasi uchun 4 ta etim dori-darmonlari. Xususiyat shundaki, terapiya tarkibidagi CD8-musbat va CD4-musbat T hujayralarining nisbati (1: 1) samarali nazorat qilinishi mumkin, shuning uchun hujayra terapiyasining yon ta'sirini yaxshiroq nazorat qilish mumkin.

02Umbralisib

Umbralisib TG Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan va relaps / refrakter marginal zonasi lenfoma (MZL) bo'lgan bemorlarni ilgari kamida bitta CD20 ga qarshi terapiya olgan, shuningdek, kamida qabul qilgan relaps / refrakter bemorlarni davolash uchun tasdiqlangan o'tmishda uchinchi qator tizimli terapiya, follikulyar lenfoma (FL) bilan kasallangan kattalar bemorlari.

Umbralisib birinchi tasdiqlangan og'iz orqali qabul qilingan PI3Kδ / CK1ε inhibitori hisoblanadi. U ilgari AQSh FDA tomonidan berilgan tezkor trek-malakani, etim dori-darmonlarni malakasini, ustuvor tekshiruv malakasini va kashfiyot terapiyasini tayinlagan.

03Trilaciclib

Trilaciclib - G1 Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan qisqa muddatli va qaytariladigan CDK4 / 6 inhibitori. Kichkina hujayrali o'pka saratoniga chalingan kattalardagi bemorlarda kimyoviy terapiya natijasida suyak iligi bostirilishini oldini olish uchun tasdiqlangan.

Trilaciclib - bu suyak iligi va immunitet tizimini himoya qilish uchun kimyoviy terapiya paytida profilaktik ravishda qo'llaniladigan dunyodagi birinchi va yagona mahsulotdir. Kasallarning keng qatlamini qamrab olish uchun asosiy kimyoviy terapiya usullariga qo'shimcha sifatida foydalanish kutilmoqda.

2020 yil avgust oyida Simcere Pharmaceuticals kompaniyasi G1 bilan eksklyuziv litsenziya shartnomasini tuzdi va Buyuk Xitoy mintaqasidagi barcha ko'rsatkichlar bo'yicha Trilaciclib-ni ishlab chiqish va tijoratlashtirish huquqini oldi.

04Evinakumab

Evinacumab Regeneron tomonidan ishlab chiqilgan bo'lib, 12 yosh va undan katta yoshdagi bolalarni yoki oilaviy homozigotli giperxolesterinemiya (HoFH) bo'lgan kattalarni davolash uchun ma'qullangan.

Evinakumab angiopoietinga o'xshash oqsil 3 (ANGPTL3) ga yo'naltirilgan to'liq inson IgG4κ monoklonal antikoridir. Bu ANGPTL3 ni inhibe qilish orqali tanadagi yog 'degradatsiyasini bilvosita tezlashtiradigan yangi mexanizmga ega lipidlarni tushiruvchi dori. Bundan oldin, u FDA tomonidan berilgan etim dori malakasini, ustuvor tekshiruv malakasini va kashfiyot terapiyasini tayinlashni qo'lga kiritdi va sotiladigan birinchi ANGPTL3 inhibitori.

05 Kasimersen

Casimersen - bu Distroglikanga qarshi antisensli oligonukleotidli terapiya. U Sarepta Therapeutics tomonidan ishlab chiqilgan va Dyuchenne&# 39 ning progressiv mushak distrofiyasini gen mutatsion ekson 45 atlamasi bilan davolash uchun tasdiqlangan. Bu ushbu turdagi genetik mutatsiyaga uchragan DMD bemorlari uchun tasdiqlangan birinchi dori.

Casimersen bu safar tezlashtirilgan tasdiqlash kanalidan foydalanishga ruxsat berildi. Preparat FDA tomonidan berilgan tezkor malakani, birinchi darajali ko'rib chiqish malakasini va etim dorilarning malakasini oldi.

06 Fosdenopterin

Fosdenopterin Origin Bioscience tomonidan ishlab chiqilgan va A tipidagi molibden kofaktor etishmovchiligi (MoCD) tufayli o'lim xavfini kamaytirish uchun tasdiqlangan. Bu A tipidagi MoCD davolash uchun FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi innovatsion davolashdir va unga FDA tomonidan kashfiyotchi terapiya nomi berilgan, kam uchraydigan bolalar kasalliklari ma'qullangandan so'ng, Origin shuningdek, 100 dan ortiq qiymatga ega imtiyozli ko'rib chiqish vaucheriga sazovor bo'ldi. FDA tomonidan chiqarilgan million.

A toifa MoCD - bu juda kam uchraydigan molibden kofaktor sintezining uzilishi natijasida kelib chiqqan autosomal retsessiv irsiy kasallik. Bemorlarga odatda og'ir ensefalopatiya va tutilishi oson bo'lmagan, yuqori o'lim darajasi va o'rtacha yashash muddati 4 yil bo'lgan chaqaloqlar kiradi. Ilgari davolanishning yagona usuli - bu qo'llab-quvvatlovchi parvarish va kasallik tufayli kelib chiqqan asoratlarni davolash edi.

Fosdenopterin substratni almashtirish terapiyasi bo'lib, u cPMP o'rnini bosishi va molibden kofaktor sintez bosqichini davom ettirishga imkon beradi. U sulfitlarni yo'q qilish, markaziy asab tizimining alomatlarini kamaytirish va keyin A tipidagi MoCD bemorlarni o'lim darajasini pasaytirish bilan birga molibden kofaktorga bog'liq fermentlarni faollashtiradi.

07Melflufen

Melflufen (Melphalan flufenamide nomi bilan ham tanilgan) Onkopeptidlar tomonidan ishlab chiqilgan. 26 fevralda FDA relaps / refrakter multipl miyeloma (MM) bo'lgan kattalar bemorlarini davolash uchun deksametazon bilan birgalikda foydalanishni ma'qulladi. Bu FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi saratonga qarshi peptid konjugat dori. Ilgari FDA tomonidan imtiyozli tekshiruv va etim giyohvandlik maqomi berilgan.

Ushbu tasdiqlash HORIZON 2-bosqichning muhim sinovlari natijalariga asoslangan. Ushbu klinik sinovda relapsli / refrakter MM bo'lgan 157 bemorga Pepaxto va deksametazon kombinatsiyalangan terapiyasi o'tkazildi. Sinov natijalari shuni ko'rsatdiki, kombinatsiyalangan terapiya umumiy remissiya darajasiga 23,7% ga etdi va remissiyaning o'rtacha davomiyligi 4,2 oyni tashkil etdi.

Melflufen - bu" birinchi darajadagi" peptid bilan biriktirilgan dori. Bunda Onkopeptidlar&# 39 ishlatiladi; mulkiy peptid-dori konjugati (PDC) platformasi, aminopeptidaza yo'naltirilgan peptidlar bilan alkillovchi agent felfalanni birlashtirish. birgalikda. Melflufenni lipofilligi tufayli MM hujayralari tezda qabul qilishlari mumkin, so'ngra hujayra ichidagi peptidaza bilan tezda gidrolizlanadi va shu bilan gidrofil alkillovchi razvedka ajralib chiqadi.

Aminopeptidaza o'simta hujayralarida, ayniqsa rivojlangan saraton kasalliklarida yoki yuqori mutatsion komplekslarga ega o'smalarda ortiqcha ta'sir ko'rsatadi. In vitro eksperimentlarda Melflufen hujayralardagi alkilatuvchi moddalarning kontsentratsiyasini oshirishi mumkin va uning MM hujayralarini o'ldirish qobiliyati u olib yuradigan alkillash agentiga qaraganda 50 baravar yuqori.