BioMarinning C tipidagi Natriuretic Peptid analog Vosoritide Evropa Ittifoqida ro'yxatga olish uchun qo'llaniladi!

BioMarin - bu og'ir va hayot uchun xavfli bo'lgan noyob va ultra-noyob irsiy kasalliklarga chalingan bemorlarga innovatsion terapiyani ishlab chiqish va tijoratlashtirishga bag'ishlangan global biotexnologiya kompaniyasi. Uning mahsulot portfeliga 7 ta tijorat mahsulotlari va turli xil klinik va klinik kasalliklarga asoslangan mahsulotlar kiradi. Yaqinda kompaniya vosoritit (BMN111) uchun marketing ruxsatnomasini (MAA) Evropa dori vositalari agentligiga (EMA) topshirganligini e'lon qildi. Kompaniya, shuningdek, vosoritid uchun yangi dori dasturini (NDA) AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasiga (FDA) 2020 yilning uchinchi choragida topshirishni rejalashtirmoqda.

Vosoritid - bu bolalarda ochondroplaziyani davolash uchun kuniga bir marta yuboriladigan C tipidagi natriyuretik peptid (CNP) analogidir, bu odamlarda eng ko'p uchraydigan nomutanosib qisqa bo'ylikdir. Ilgari, vosoritidga achondroplaziyani davolash uchun Ortim Dori-darmonlarni tayinlash (ODD) berildi.

Agar ma'qullangan bo'lsa, vosoritid achondroplaziyani davolash uchun birinchi dori bo'ladi. Preparat kasallikning asl sababini davolashi mumkin va&# 39 bemorlarga jiddiy ta'sir ko'rsatishi mumkin bo'lgan katta tibbiy yutuqdir; yashaydi.

Vosoritidning ta'sir qilish mexanizmi

Achondroplaziya odamlarda eng keng tarqalgan nomutanosib qisqa bo'ylikdir. Bu sekinlashgan endokondral ossifikatsiya bilan tavsiflanadi, bu uzun suyaklar, umurtqa pog'onasi, yuz va bosh suyagi bazasining nomutanosib qisqarishi va tarkibiy buzilishlariga olib keladi. Ushbu holat fibroblast o'sish omilining retseptorlari 3 genidagi mutatsiyalar tufayli yuzaga keladi (FGFR3), bu suyak o'sishi salbiy regulyatoridir.

Nisbatan qisqa bo'yli bo'lishdan tashqari, axondroplazisi bo'lgan odamlar sog'lig'ida jiddiy asoratlarga duch kelishi mumkin, masalan, foramenlarni siqish, uyqu apnesi, egilgan oyoqlari, yuz gipoplaziyasi, doimiy pastki orqa silkinishlar, o'murtqa stenoz va takroriy quloqlar. INFEKTSION bo'limi. Ushbu asoratlarning ba'zilari orqa miya dekompressiyasi va egilgan oyoqlarini tekislash kabi invaziv jarrohlik muolajalariga muhtoj bo'lishi mumkin. Bundan tashqari, tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, o'lim darajasi har bir yosh guruhlari uchun ko'paymoqda.

Vosoritit - bu tabiiy inson peptidlaridan olingan C tipidagi natriuretik peptid (CNP) analogidir va endokondral ossifikatsiyaning samarali stimulyatoridir. Tabiiy inson peptidi suyak o'sishini ijobiy tartibga soluvchi vositadir. Vosoritid o'ziga xos retseptorlari bilan bog'lanadi va o'ta faol FGFR3 yo'lini inhibe qiladigan hujayra ichidagi signallarni qo'zg'atadi.

Vosoritidning normativ qo'llanilishi 2019 yil dekabr oyida e'lon qilingan global randomizatsiyalangan, ikki marta ko'r, platsebo nazoratidagi III bosqich tadqiqotining natijalariga asoslanib, davom etayotgan II va III fazalar xavfsizligi va samaradorligi bo'yicha uzoq muddatli ma'lumotlarga ega. tadqiqotlar, keng tarqalgan tabiiy kasallik tarixi.

Global III bosqich tadqiqotida 5-14 yoshdagi va o'sishi plitalari hali ham ochiq bo'lgan 121 ta akondroplazisi bo'lgan bolalar qatnashdi va vosoritid va platseboning samaradorligi va xavfsizligi baholandi. Ushbu bemorlar III bosqichni o'rganishga kirishdan oldin kamida 6 oylik boshlang'ich tadqiqotni yakunladilar, ularning mos keladigan o'sish sur'atlarini aniqlash uchun. III bosqich tadqiqotida bemorlarga tasodifiy ravishda 52 haftalik vosoritid (kuniga 15ug / kg) yoki platsebo qabul qilish buyurildi. Vozoritid bilan davolangan bolalarda bir yillik davolanish davrida platsebo bilan solishtirganda o'sish sur'atlarining o'zgarishi asosiy nuqta edi.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot boshlang'ich yakuniy natijaga erishdi: bir yillik davolanishdan so'ng, platsebo uchun sozlangan vosoritid bilan davolashning o'sish sur'ati yiliga 1,6 sm ni tashkil etdi (p< 0.0001).="" ushbu="" natija="" keng="" bemorlarning="" o'rganilgan="" natijalariga="" mos="" keladi.="" tadqiqotda="" vosoritit="" umuman="" yaxshi="" muhosaba="" qilingan="" va="" qon="" bosimida="" klinik="" jihatdan="" sezilarli="" darajada="" pasayish="">

2019 yil noyabr oyida nashr etilgan ochiq yorliqli, dozani kashf qilish II bosqichi natijalari shuni ko'rsatdiki, yosh tabiiy va tarixiy yoshdagi bolalar bilan solishtirganda yangi tabiiy tarixga ega bo'lgan achondroplaziya ma'lumotlar to'plami (n=619), 15 kogortda uchtadan (n=10) olinadi. Vosoritit / kg / kun bilan davolangan bemorlar, o'rtacha oylik balandlik 54 oy ichida 9,0 sm ga oshdi va ma'lumotlar statistik jihatdan ahamiyatli bo'ldi (p< 0.005).="" so'nggi="" 12="" oy="" ichida="" 2,2="" sm="" o'sishi="" kuzatildi.="" bundan="" tashqari,="" ma'lumotlar="" uzluksiz="" vosorititni="" davolashning="" balandlikka="" foydali="" ta'sirini="">