Alnylamning yana bir RNNi terapiyasi FDA tezkor treklariga ega

Yaqinda Alnylam AQSh FDA tomonidan kattalardagi irsiy transtiretin oqsili (hATTR) amiloidozidan kelib chiqqan polinevopatiyani davolash uchun tadqiqot RNAi terapiyasi bo'lgan vutrisiran tezkor malaka (FTD) berilganligini e'lon qildi.

FTD asosiy sohalarda jiddiy qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarni qondirish uchun jiddiy kasalliklar uchun dori vositalarini ishlab chiqish va tezkor ko'rib chiqishni jadallashtirishga qaratilgan. Tadqiqot dori-darmonlari uchun FTDni olish farmatsevtika kompaniyalari FG bilan R&eri paytida ko'proq ta'sir o'tkazishi mumkinligini anglatadi; D fazasi. Marketing arizasini topshirgandan so'ng, ular tegishli standartlarga javob bersa, tezlashtirilgan ma'qullash va ustuvor ko'rib chiqish huquqiga ega. Bundan tashqari, ular sharhlarni ko'rib chiqish uchun ham huquqqa ega.

FTD berilishidan tashqari, vutrisiranga AQSh va Evropa Ittifoqida ATTR amiloidozini davolash uchun etim dori (ODD) maqomi berilgan. Hozirgi vaqtda Alnylam vutrisiranning xavfsizligi va samaradorligini baholash uchun ikki fazali III klinik sinovlarni (HELIOS-A, HELIOS-B) o'tkazmoqda. Birgalikda, ushbu tadqiqotlar vutrisiran kasallikning ko'p tizimli namoyon bo'lishiga va ATTR amiloidozi bo'lgan bemorlarning to'liq spektriga keng ta'sir ko'rsatishini ko'rsatishga qaratilgan keng qamrovli klinik rivojlanish loyihasini tashkil etadi.

HELIOS-A tadqiqotida 164 bemorlar tasodifiy ravishda vutrisiran yoki Onpattro qabul qilishdi, vutrisiran onpattrodan asab ziyonni davolashda ustun ekanligini isbotlash uchun. HELIOS-B tadqiqotida kardiyomiyopati bilan hATTR amiloidozi bo'lgan bemorlar tasodifiy ravishda vutrisiran yoki platsebo qabul qilish uchun vutrisiranning yurak-qon tomir kasalliklari bilan bog'liq barcha sabablarga ko'ra o'lim va kasalxonaga yotqizish darajasiga ta'sirini aniqlash uchun tayinlangan. Ushbu ikki tadqiqotdan ma'lumot 2021 ning boshida olinishi kutilmoqda.

Vutrisiran - bu ilmiy asoslangan, ATTR amiloidozini davolash uchun RNAi terapiyasini, shu jumladan irsiy va yovvoyi tipdagi amiloidozni davolash. Preparat o'ziga xos xabarchi RNKni nishonga olish va ovozini o'chirish va yovvoyi tipidagi va mutant transtiretin (TTR) oqsillari ishlab chiqarilishidan oldin uni blokirovka qilish uchun mo'ljallangan. Vutrisiran har chorakda teri ostiga AOK qilinadi, bu TTR amiloidning to'qimalarda to'planishini kamaytirishga, ularning olib tashlanishiga va ushbu to'qimalarning faoliyatini tiklashga yordam beradi. Vutrisiran Alnylam&# 39 ning yangi avlod etkazib berish platformasi - Kengaytirilgan Barqarorlik Kimyosi (ESC) -GalNAc konjugat etkazib berish platformasini ishlab chiqishda foydalangan. Agar ma'qullansa, Alnylam&# 39 ning hATTR amiloidozini davolash bozorida etakchi mavqeini yanada mustahkamlaydi.

Alnylam RNK terapiyasini ishlab chiqishda etakchi hisoblanadi. Uning birinchi mahsuloti Onpattro (patisiran) FDA tomonidan 2018 avgust oyida tasdiqlangan bo'lib, RNAi fenomenining kashf etilganidan beri 20 yil ichida marketing uchun tasdiqlangan birinchi RNAi dori bo'ldi. Noyabr oyida 2019,&# 39 ning boshqa dori-darmonlari, Givlaari (givosiran), FDA tomonidan o'tkir jigar porfiriyasi (AHP) bo'lgan kattalardagi bemorlarda foydalanish uchun tasdiqlangan va RNAi ikkinchi dori bo'lgan. dunyoda.

Hozirgi vaqtda Alnylamda boshqa ikkita RNKi terapiyasi mavjud, ular nazorat qiluvchi organlar tomonidan ko'rib chiqilmoqda va ularning ikkalasi bu yil ro'yxatga olinishi kutilmoqda. Ulardan biri birlamchi giperoksaluriya turini davolashda ishlatiladigan lumasiran 1 (PH 1); ikkinchisi - giperkolesterolemiyani davolash uchun ishlatiladigan inclisiran. Bundan tashqari,&# 39 kompaniyasida klinika rivojlanishida kech bo'lgan 6 RNNi terapiyalari mavjud.

Bunga qadar, TMC va Alnylam inklisiranning global rivojlanishi va tijoratlashtirish huquqini olish uchun litsenziya va hamkorlik shartnomasini imzoladilar. Noyabr oyida 2019, Novartis 9. 7 milliard AQSh dollariga TMC sotib oldi va hisobga olinmagan mablag'ni qo'shdi. Kelishuv asosida, Alnylam Novartisdan global savdo hajmining 20% gacha bo'lgan chegirmali royaltilarni olish huquqiga ega.

Hozirgi vaqtda bozorda PCSK 9 ga qarshi xolesterolni kamaytiradigan ikkita dori mavjud, ammo ularni har 2 haftada yoki har oyda yuborish kerak. Inclisiran har 6 oyiga bir marta va yiliga atigi ikki marta qo'llaniladi, bu davolanish qulayligi nuqtai nazaridan juda foydali. EvaluatePharma, farmatsevtika bozorini tadqiq qilish bo'yicha agentligi, ro'yxatga olinganidan so'ng, inklisiranning yillik sotish narxi 2. 6 milliard dollarga etadi. Inclisiran' patentining amal qilish muddati 2 035 da tugashidan oldin, Alnyam Novartisdan umumiy { 2. 2 milliard dollardan ortiq miqdordagi royalti olishga muvaffaq bo'ldi.

Eslatib o'tamiz, ikki kun oldin Blackstone Group va Alnylam strategik hamkorlikka erishdilar. Ushbu hamkorlikda, Blackstone Alnylamga texnologik innovatsiyalarni rivojlantirish va tijoratlashtirish jarayonini tezlashtirishga yordam berish uchun 2 milliard dollar mablag 'ajratadi. Alnylamning ta'kidlashicha, hamkorlik Alnylam&kotirovkasini moliyalashtirishsiz moliyaviy barqarorlikka erishishga yordam beradi."