Vutrisiran polinevopatiya bilan hATTR amiloidozini davolashda: asab shikastlanishi sezilarli darajada yaxshilandi --- 1/2

Alnylam-RNAi terapiyasi sohasida etakchi kompaniya. Yaqinda kompaniya 3-Evropa ATTR Amiloidoz konferentsiyasida vutrisiran 3-bosqich HELIOS-A tadqiqotining kichik guruh tahlillari va kashfiyotchi so'nggi nuqtalarining qo'shimcha ijobiy natijalarini e'lon qildi. Vutrisiran - bu transtiretin (ATTR) amiloidozini davolash uchun ishlab chiqilayotgan RNAi terapiyasi.

HELIOS-polinevopatiya (hATTR-PN) bilan irsiy ATTR amiloidozli bemorlarni o'rganish. Uchrashuvda e'lon qilingan ma'lumotlar, ilgari xabar qilingan HELIOS-A tadqiqotining birlamchi va ikkilamchi yakuniy nuqtalarining natijalarini qo'llab-quvvatlaydi va ularga asoslanadi: bemorlarning salomatligi va funktsiyasining muhim sohalarida, shu jumladan, nevropatiyaning shikastlanishi va hayot sifatining yaxshilanishi kuzatildi (QoL) ), kundalik faoliyat va ijtimoiy ishtirok etish qobiliyati, ovqatlanish holati va yurak bosimi.

Xususan, kichik guruhlar tahlili va tadqiqot natijalari shuni ko'rsatdiki, 9 oyda platsebo bilan solishtirganda vutrisiran bemorning salomatligi va funktsiyasining muhim sohalarini yaxshilagan. Boshqa tahlillar shuni ko'rsatdiki, bemor ilgari TTR stabilizatorlaridan foydalanganmi yoki yo'qmi, vutrisiran bilan davolash platsebo bilan solishtirganda nevropatiyaning rivojlanishi va hayot sifatining yaxshilanishiga ega edi.

Hozirgi vaqtda vutrisiranning har 3 oyda bir marta teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan yuborilgan transtiretin amiloidoz polinevropatiyasini (hATTR-PN) davolash uchun vutrisiranning yangi dori vositasi (FDA) AQSh FDA tomonidan ko'rib chiqiladi. Foydalanuvchi to'lovlari to'g'risidagi qonun" (PDUFA) Maqsad sanasi-2022 yil 14-aprel. Bundan tashqari, Evropa dorilar agentligi (EMA) bilan o'tkazilgan munozaralarga asoslanib, Alnylam endi 9 oylik natijalar asosida vutrisiran uchun marketing ruxsatnomasini (MAA) topshirishni rejalashtirmoqda. HELIOS-A tadqiqotidan.

Vutrisiran Amerika Qo'shma Shtatlari va Evropa Ittifoqida ATTR amiloidozini davolash uchun Yetim Dori Belgisi (ODD) va AQShda hATTR-PNni davolash uchun Fast Track Belgisi (FTD) bilan taqdirlandi. Agar tasdiqlansa, har 3 oyda yangi teri osti in'ektsiyasi sifatida vutrisiran kasallikning polinevropati ko'rinishini qaytarishi mumkin.

Pushkal Garg, Alnylamning bosh shifokori, shunday dedi:": hATTR amiloidozi-ko'p tizimli, tez rivojlanayotgan kasallik bo'lib, bemorlarning kundalik hayotiga sezilarli ta'sir ko'rsatadi va vaqt o'tishi bilan yomon davolanadi. HELIOS-A tadqiqotidan olingan qo'shimcha ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, vutrisiran polinevopatiya (hATTR-PN) bilan keng qamrovli hATTR amiloidozli bemorlarni davolashda salohiyatga ega va sog'liqni saqlash va funktsional chora-tadbirlar qatorida dalda beruvchi natijalarga erishgan. , avvalgi TTR stabilizatorlaridan foydalanishdan qat'i nazar, bemorning neyropatik shikastlanishi va hayot sifati ko'rsatkichlari yaxshilandi.&tirnoq;

siRNA: ma'lum genlarni o'chirish, ifoda diapazonini 99% ga kamaytirish

HELIOS-A tadqiqotida polinevopatiya bilan irsiy ATTR amiloidozli 164 bemor (hATTR-PN) ishtirok etdi. 9 oyligida vutrisiran birlamchi va barcha ikkilamchi oxirgi nuqtalarga yetdi: platsebo bilan solishtirganda, vutrisiran bilan davolash neyropatik shikastlanishlar, hayot sifati va yurish tezligining statistik jihatdan yaxshilanishiga olib keldi. HELIOS-A tadqiqotining kichik guruh tahlillari va tadqiqot samaradorligi ma'lumotlari vutrisiranning bemorlar salomatligi va farovonligining muhim jihatlaridagi potentsial foydalari haqida ko'proq ma'lumot beradi:

9-oyda, bemorlarning barcha oldindan guruhlarida (yoshi, jinsi, irqi, geografik maydoni, neyropatik buzilishlar, genotip, TTR stabilizatorlaridan oldingi foydalanish, oilaviy amiloid polinöropati [FAP] boshlang'ich bosqichi). Belgilangan yurak kichik guruhi, platsebo bilan taqqoslaganda, vutrisiran bilan davolash natijasida neyropatiyaning shikastlanish darajasi (mNIS+7) yaxshilandi va Norfolkning hayot sifatidagi diabetik neyropatiya ko'rsatkichi (Norfolk QOL-DN) izchil yaxshilandi.