VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi o'zining TransCon C-tipli Natriuretik peptid fazasi II Xitoy klinik tadkikotini tasdiqlaganligini e'lon qiladi

Endokrin bilan bog'liq kasalliklarni davolashga qaratilgan VISEN Farmatsevtika, 2021 yil 7-yanvar, Xitoy, bugun TransCon CNP (TransCon C-type) ni Xitoyning Milliy Tibbiy Mahsulotlar Ma'muriyatiga (NMPA) yuborganligini e'lon qildi. . Natriyuretik peptid) II bosqichda akondroplaziya (ACH) bemorlari uchun yangi dori-darmonlarni klinik sinovdan o'tkazish uchun ariza qabul qilindi. Tez orada Xitoyda ACcomplisH China klinik sinovi boshlanadi va ACcomplisH (Ascendis Pharma tomonidan ishlab chiqilgan TransCon C tipidagi) bilan hamkorlik qiladi. (Natriuretik peptidlarning II bosqich global klinik sinovlari) global miqyosda sinxronlashtiriladi. TransCon CNP uzluksiz faol fibroblast o'sish faktori retseptorlari 3 (FGFR3) signalizatsiya yo'lini inhibe qilish uchun faol CNP ni ta'minlaydi. U haftada bir marta qo'llaniladi va asta-sekin chiqariladi. U ACH bilan og'rigan bolalarni suyak o'sishi muvozanatini tiklashga yordam beradi, shu bilan birga ACH asoratlarini yaxshilaydi va oldini oladi. TransCon CNP AQShning oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi va Evropa komissiyasidan etim giyohvand moddalar nomini oldi.

Akondroplaziya bilan og'rigan bemorlar turli xil muammolarga duch kelishadi va ularni hal qilish kerak

Kondroplaziya eng keng tarqalgan assimetrik qisqa bo'ydir. Bunga fibroblast o'sish faktori retseptorlari 3 (FGFR3) genidagi autosomal dominant faollashtiruvchi mutatsiya sabab bo'ladi, bu esa FGFR3 va CNP signalizatsiya yo'llarining ta'siriga olib keladi. Balansning buzilishi autosomal dominant genetik kasallikdir. Bemorlarning 80 foizga yaqini oddiy ota-onalarga ega bo'lib, kasallik yangi tug'ilgan chaqaloqdagi patogen gen mutatsiyasidan kelib chiqadi [1]. Hozirgi kunda ma'lum bo'lgan ma'lumotlarga ko'ra, tirik tug'ilishdagi ACH kasalligi 1: 25000 [2] ni tashkil qiladi, bu dunyo bo'ylab taxminan 250.000 kishiga ta'sir qiladi [3]. Bemorlarda odatda qisqa oyoq-qo'llar, katta boshlar va yuzning xarakterli xususiyatlari, peshonasi va yuzning o'rtasi orqaga tortilishi bilan ajralib turadi. Kichkintoyda gipotoniya odatiy namoyon bo'ladi. Voyaga etganida, balandligi atigi 1,3 metrni tashkil etadi [4]. Bundan tashqari, ACH turli xil jiddiy asoratlarni keltirib chiqarishi mumkin, shu jumladan foramen magnumni kamaytirish, uyqusiz nafas olish va quloqning surunkali infektsiyalari, bu o'lim va hayotning yomon sifatini oshiradi.

Ko'pgina ACH bemorlari uchun diagnostika aniq klinik va tasviriy natijalar orqali aniqlanishi mumkin. Aniq tashxis qo'yilgan yoki atipik ko'rinishlarga ega bo'lgan ayrim bemorlar uchun tashxis FGFR3 heterozigotli gen mutatsiyasini aniqlash orqali tasdiqlanishi mumkin. Davolash nuqtai nazaridan hozirgi kunda ACH2 ni davolash uchun jahon bozorida tasdiqlangan juda samarali dorilar mavjud emas. Asosiy davolash usullarining etishmasligi sababli, turli xil komorbidiyalarni oldini olish va nazorat qilish uchun bemorlar yuqori tibbiy xarajatlarni o'z zimmalariga olishlari mumkin, bu esa jismoniy shaxslarga, oilalarga va ijtimoiy ta'minot tizimiga og'ir yuk keltiradi. Bemorlarning o'zi yashash qiyinligi, o'qish va ish bilan bog'liq qiyinchiliklar, kam daromad va boshqa omillar, ularning jamiyat bilan birlashishi qiyin, bu esa turmush og'irligini yanada oshiradi, bu o'z navbatida oilaviy mehnat etishmasligiga olib keladi va ijtimoiy ta'minot xarajatlarining ko'payishi. Shuning uchun bemorlar, oilalar va jamiyatga yukni kamaytirish uchun kasallikni keltirib chiqaradigan yangi dori-darmonlarni izlash va ishlab chiqarishni tezlashtirish zarur.

TransCon CNP II bosqich klinik tadqiqotlari global miqyosda sinxronlashtirilib, rivojlanish jarayonini tezlashtiradi

Klinikadan oldin va klinik ma'lumotlarga ko'ra, CNP yo'li o'sishga yordam berishi mumkin. CNPning ko'payishi FGFR3 mutatsiyasining ta'sirini qoplashi va shu bilan suyaklarning o'sishiga yordam beradi. Shu bilan birga, odamlarda tabiiy CNP ning yarim umri qisqa, atigi 2-3 daqiqa [5], bu doimiy ravishda vena ichiga infuzionni talab qiladi, bu esa klinik qo'llanilishini qiyinlashtiradi.

Hozirgi vaqtda TransCon CNP dunyodagi yagona uzoq muddatli CNP bo'lib, u "Transient Conjugation" patentlangan texnologiyasidan foydalangan holda klinik yoki tijoratlashtirish bosqichida bo'lib, uning yarim umri 120 soatga yetishi mumkin [6]. Hayvonlarda o'tkazilgan eksperiment natijalari shuni ko'rsatadiki, TransCon CNP akondroplaziya modelidagi sichqonlarning suyak o'sishini yaxshilaydi va foramen magnum xaftaga erta yopilishini oldini oladi [7]. Ascendis Pharma tomonidan o'tkazilgan I bosqichli global klinik tadqiqotlar ma'lumotlari klinikadan oldin o'tkazilgan sinovlarda farmakokinetikasi va yurak-qon tomirlari xavfsizligini isbotladi va u yaxshi muhosaba qilindi. Hech qanday jiddiy nojo'ya hodisalar yoki anti-CNP antikorlari paydo bo'lishi haqida xabar berilmagan [8].

GG quot; Bu safar Xitoyda tasdiqlangan bizning ACcomplisH China tadqiqotimiz global klinik rivojlanish rejasining muhim qismidir. O'zining ratsionalligi va xavfsizligini to'liq namoyish etganimizdan va bir necha bor takrorlaganimizdan so'ng, biz yangi dori-darmonlarni klinik tekshiruvdan o'tkazdik. Bu xaftaga rivojlanishining muhim qismi bo'ladi. Tugallanmagan bemorlarga haftasiga bir marta TransCon CNP teri ostiga yuborish xavfsizligi va samaradorligini baholash uchun ko'p markazli, randomizatsiyalangan, boshqariladigan, II bosqich klinik sinov." VISEN Farmatsevtika bo'yicha bosh tibbiyot xodimi, doktor Jun Yang shunday dedi:" Tadqiqotning asosiy maqsadi davolanishni baholashdir. Xavfsizlik va uning 12 oylik yillik o'sish sur'atlariga ta'siri. Biz bemorlarning xavfsizligi va sinovlarning sifatini ta'minlash bilan birgalikda global tadqiqotlar va ishlanmalarning rivojlanishini tezlashtiramiz."

VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi" bemor uchun birinchi" va Xitoyning klinik ma'lumotlari bilan global R& D jarayonini ilgari suradi

So'nggi yillarda mening mamlakatim kam uchraydigan kasalliklarni davolashga katta ahamiyat berib, kam uchraydigan kasalliklarning oldini olish va davolashni rivojlantirishga ko'maklashish bo'yicha qator chora-tadbirlarni qabul qildi. 2020 yilda e'lon qilingan "Tibbiy gigiena va sog'likni rivojlantirishga oid asosiy qonun" ning V bobining 60-moddasida mamlakat klinik talabga yo'naltirilgan dori-darmonlarni ko'rib chiqish va tasdiqlash tizimini yaratishi va takomillashtirishi hamda shoshilinch zarur dori-darmonlarni klinik amaliyotda va profilaktika va davolashda qo'llab-quvvatlashi aniq belgilab qo'yilgan. noyob kasalliklar va asosiy kasalliklar. Kasalliklarga qarshi dori-darmonlarni va boshqa dori-darmonlarni tadqiq qilish va ishlab chiqarish kasalliklarning oldini olish va davolash ehtiyojlarini qondiradi.

GG quot; Hukumat ko'magi va ko'plab sheriklarning tinimsiz sa'y-harakatlari tufayli ushbu TransCon CNP butun dunyo bilan sinxron ravishda Xitoyda II bosqichda klinik sinovga erishdi. Bu ko'proq xitoylik ACH kasallariga birinchi marta patogenez potentsialini olishga yordam beradi. Samarali davolash. Bundan tashqari, Xitoyning klinik ma'lumotlari ushbu innovatsion preparatning global R& D jarayonini tezlashtirish uchun muhim yordam bo'lib xizmat qiladi va shu bilan butun dunyo bo'ylab ACH kasallariga yordam beradi. " VISEN Pharmaceuticals kompaniyasining bosh direktori Lu Anbang quyidagilarni ta'kidladi: "VISEN&# 39 maqsadiga rioya qiladi; bemor birinchi'. Kelajakda biz hamkorlarimiz bilan birgalikda&# 39 jamiyatining Xitoydagi ACH kasallariga e'tiborini oshirish, Xitoyda ACH diagnostikasi va davolanish holatini yaxshilashni tezlashtirish va erta amalga oshirishga yordam berish bo'yicha faol ish olib boramiz.' Sog'lom Xitoy 2030'!"

VISEN farmatsevtika haqida

VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi endokrin bilan bog'liq davolanish sohasida mutaxassisi bo'lishga intilib, dunyodagi&# 39 ning etakchi davolash usullari va dori-darmonlarini Xitoyga kiritib, ko'proq xitoylik bemorlarga' va ilgari ishonchli davolash rejalari.

VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi 2018 yilda Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) va Vivo Capital boshchiligidagi qo'shma investor tomonidan tashkil etilgan. Sofinnova Ventures investitsiyalarning birinchi bosqichida ishtirok etdi. VISEN Pharmaceuticals Ascendis kompaniyasi Buyuk Xitoyda endokrin terapiya echimlarini ishlab chiqish va ilgari surish uchun maxsus vakolatga ega va Xitoy, Gongkong, Makao va Tayvan materiklarini qamrab olishga vakolatli.

TransConTM texnologiyasi haqida

TransCon" vaqtinchalik ulanish" (Vaqtinchalik konjugatsiya). TransCon texnologik platformasi davolash effektlarini, shu jumladan samaradorligini, xavfsizligini va dozalash chastotasini potentsial ravishda optimallashtirish uchun innovatsion texnologiyalar orqali yangi davolash rejalarini ishlab chiqadi.

TransCon molekulasi uch qismdan iborat: modifikatsiyalanmagan prototip dori, protetib preparatni himoya qiluvchi inert tashuvchisi molekulasi va ikkalasini vaqtincha bog'laydigan ulanish tuzilishi. Uch qism birlashtirilganda, tashuvchi molekula prototipli preparatni inaktiv qilishi va tanadan tozalanmasligi mumkin. Inson tanasiga kiritilganda, pH qiymati va tana harorati fiziologik sharoitida, faol, o'zgartirilmagan prototipli dori nazorati ostida chiqariladi. Dori vositasining prototipi o'zgartirilmaganligi sababli uning asl farmakologik mexanizmini saqlab qolish mumkin. TransCon texnologiyasi turli xil terapevtik sohalardagi oqsillarga, peptidlarga yoki kichik molekulalarga keng tatbiq etilishi mumkin va tizimli yoki mahalliy darajada qo'llanilishi mumkin.

Oldinga yo'naltirilgan bayonot

Ushbu press-relizda TransCon CNP&# 39 klinik tadqiqotlaridagi kutilayotgan natijalarni o'z ichiga olgan xatarlar va noaniqliklar bilan bog'liq kelajakdagi taraqqiyoti to'g'risida istiqbolli bayonotlar mavjud. Ushbu bayonot VISEN Pharmaceuticals&# 39 ga asoslangan; taxminlar va taxminlar, shuningdek, xavf va noaniqliklarga bog'liq. Ushbu press-relizdagi barcha ma'lumotlar faqat ushbu press-reliz sanasigacha. VISEN Pharmaceuticals shu bilan yangi ma'lumotlar, kelgusi voqealar yoki boshqa holatlar yuzaga kelganda, kompaniya yuqoridagi sabablarga ko'ra ushbu press-relizda kelgusidagi bayonotlarni ommaviy ravishda yangilash yoki qayta ko'rib chiqish majburiyati yo'qligini e'lon qiladi.