AQSh FDA zandelisib etim dori belgisini berdi: umumiy javob darajasi (ORR) 93%!

MEI Pharma va uning global hamkori Kyowa Kirin yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) selektiv fosfatidilinositol-3-kinaz delta (PI3K delta) ingibitori zandelisib (ME-401) davolash uchun yetim dori malakasini (ODD) berganligini e'lon qildi. Follikulyar limfoma (FL). 2020-yil mart oyida FDA zandelisib Fast Track Belgini (FTD) ham berdi: u ilgari kamida ikkita tizimli davolanishni olgan relapsli yoki refrakter FL bilan kasallangan katta yoshli bemorlarni davolash uchun ishlatiladi.

Yetim dori nodir kasalliklarning oldini olish, davolash va diagnostika qilish uchun ishlatiladigan dori vositalariga ishora qiladi va kam uchraydigan kasalliklar juda kam uchraydigan kasalliklar sinfining umumiy atamasi bo'lib, ular"etim kasalliklari deb ham ataladi." Qo'shma Shtatlarda kamdan-kam uchraydigan kasalliklar 200 000 dan kam bemorga ega bo'lgan kasalliklarni anglatadi. Noyob kasalliklarga qarshi dori vositalarini ishlab chiqish uchun rag'batlantirishlar klinik sinov xarajatlari bilan bog'liq soliq imtiyozlari, FDA foydalanuvchi to'lovlarini kamaytirish va klinik sinovlar kabi turli xil klinik rivojlanish imtiyozlarini o'z ichiga oladi. FDA'ning sinovni loyihalashda yordami va dori sotilgandan keyin tasdiqlangan ko'rsatkichlar uchun bozorning 7 yillik eksklyuziv muddati.

Fast Track Qualification (FTD) asosiy sohalarda jiddiy qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarni qondirish uchun dori vositalarini ishlab chiqishni tezlashtirish va jiddiy kasalliklarni tezkor tekshirishga qaratilgan. Ishlab chiqilayotgan dori-darmonlar uchun tezkor malakaga ega bo'lish farmatsevtika kompaniyalari tadqiqot va ishlab chiqish bosqichida FDA bilan tez-tez o'zaro aloqada bo'lishlarini anglatadi. Marketing arizasini topshirgandan so'ng, ular tegishli standartlarga javob bersa, tezlashtirilgan tasdiqlash va ustuvor ko'rib chiqish huquqiga ega. Bundan tashqari, ular ham ko'rib chiqish huquqiga ega.

zandelisib molekulyar tuzilishi

Follikulyar limfoma (FL) eng keng tarqalgan indolent limfoma bo'lib, barcha Hodgkin bo'lmagan limfomalarning (NHL) taxminan 20-30% ni tashkil qiladi. Bu kasallik B hujayralarida ham rivojlanadi, ko'p hollarda surunkali bo'lib, sekin rivojlanadi. FL tashxisi qo'yilgan bemorlarning aksariyati 65 yoshdan oshgan. Ba'zida FL tez o'sadigan (invaziv) NHL bo'lgan diffuz yirik B hujayrali lenfomaga (DBLCL) aylanishi mumkin.

Zandelisib (ME-401) tekshirilayotgan og'iz fosfatidilinositol 3-kinaz (PI3K) delta inhibitori. PI3Kd ingibitorlari odatda saraton hujayralarida haddan tashqari ko'payadi va gematologik o'smalarning ko'payishi va omon qolishida asosiy rol o'ynaydi. Zandelisib PI3Kd subtiplari uchun yuqori selektivlikni ko'rsatadi va boshqa PI3Kd ingibitorlaridan farqli dori xususiyatlariga ega. Ushbu dori eng yaxshi sinfdagi PI3Kd inhibitori bo'lish potentsialiga ega. Uning klinik xususiyatlari shuni ko'rsatadiki, bitta dori terapiyasi sifatida yoki boshqa saraton preparatlari bilan birgalikda u bir qator B hujayrali malign o'smalarni hal qilish imkoniyatiga ega. Hozirgi vaqtda MEI turli xil B hujayrali malign o'smalari bo'lgan bemorlarni davolash uchun zandelisibni baholamoqda.

2020 yil aprel oyida MEI va Concord Kirin zandelisibni yanada rivojlantirish va tijoratlashtirish uchun global litsenziyalash, ishlab chiqish va tijoratlashtirish shartnomasini imzoladilar. MEI va Concord Kirin birgalikda Qo'shma Shtatlarda zandelisibni ishlab chiqadi va targ'ib qiladi va MEI Qo'shma Shtatlardagi savdodan tushgan barcha daromadlarni qayd qiladi. Konkord Kylin Qo'shma Shtatlardan tashqarida eksklyuziv tijorat huquqiga ega va MEIga Qo'shma Shtatlardan tashqarida sotuvlar asosida royaltilarni bosqichma-bosqich oshirishni to'laydi.

Joriy yilning may oyida MEI Pharma va Concord Kirin relapsli yoki refrakter FL (r/r FL) ni davolashda zandelisibning 1b-bosqich klinik tadkikotining intervalgacha taqvimi (IS) bemorlar kohortasi ma'lumotlarini e'lon qildi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, birinchi darajali kimyoterapiyani olganidan keyin 24 oy ichida kasallikning rivojlanishi (POD24) bo'lgan r / r FL bemorlarida zandelisib (rituksimab bilan va bo'lmagan holda) davolashning umumiy javob darajasi (ORR) 82% ni tashkil etdi va POD24 bo'lmagan bemorlarda ORR 93% ga etdi.