AQSh FDA DPP1 inhibitörü brensocatibni yutish uchun dori-darmonlarni sinab ko'rdi!

Insmed - bu noyob kasallikka chalingan bemorlarning hayotini o'zgartirishga bag'ishlangan global biofarmatsevtik kompaniya. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika ma'muriyati (FDA) kattalardagi kistasiz fibroz bronxektazlarni (NCFBE) davolash va ahvoli yomonlashishini engillashtirish uchun brensocatib (ilgari INS1007 deb nomlanuvchi) Breakthrough Drug Malakasi (BTD) ni berganini e'lon qildi. . Hozirgi vaqtda NCFBE uchun aniq davolash mavjud emas.

brensocatib yangi, og'zaki, qaytadigan, dipeptidil peptidaz 1 (DPP1) inhibitori bo'lib, u hozirda bronxektaz va boshqa yallig'lanish kasalliklarini davolash uchun ishlab chiqilmoqda.

Giyohvand moddalarni yutish bo'yicha malaka (BTD) - bu FDA tomonidan 2012 yilda jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasalliklarni davolashni rivojlantirish va qayta ko'rib chiqishni tezlashtiradigan yangi dori-darmonlar kanali bo'lib, ushbu preparat mavjud terapevtik dorilar bilan taqqoslanganligi haqida dastlabki klinik ma'lumotlar mavjud. Vaziyatni sezilarli darajada yaxshilaydigan yangi dorilar. BTD dorilarini olish, tadqiqotlar va ishlab chiqishda FDA ning yuqori lavozimli xodimlarini, shu jumladan yaqinroq ko'rsatmalarga ega bo'lishi mumkin. Dori-darmon bozorining yangi tahlili eng qisqa vaqt ichida bemorlarni davolashning yangi usullari bilan ta'minlanishini ta'minlash uchun keng qamrovli qayta ko'rib chiqish va ustuvorlik bilan ko'rib chiqishga haqlidir.

FDA II WILLOW fazasini o'rganish natijalariga ko'ra brensocatib BTD ni taqdirladi. Bu brensokatibning samaradorligi va xavfsizligini baholash uchun NCFBE bo'lgan kattalardagi bemorlarda o'tkazilgan randomizatsiyalangan, er-xotin ko'r, platsebo nazoratidagi tadqiqot.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot boshlang'ich yakuniy nuqtaga etib bordi: 6 oylik davolanish davomida, brensokatibni davolash guruhining ikki dozasida (10 mg va 25 mg), platsebo guruhiga qaraganda (p =) og'irlashuv xavfi 40% ga kamaydi. 10 mg guruh uchun 0,027, 25mg guruhi p=0.044). Bundan tashqari, tadqiqot yana bir muhim ikkinchi darajali nuqtaga erishdi: platsebo guruhiga qaraganda, brensokatibni davolash guruhining ikki dozasi (10 mg va 25 mg) 36% (p=0.041) va 25% (p=0.167) ni tashkil qildi. navbati bilan o'pkaning siqilish chastotasining pasayishi. .

Yuqorida aytib o'tilganidek, tadqiqotning to'liq natijalari Amerika Toraks Jamiyati (ATS) Virtual Klinik Sinovlari 2020 yil 24 iyunda bo'lib o'tadigan yig'ilishida e'lon qilinadi.

Fistotik bo'lmagan bronxektaz (NCFBE) o'pkaning jiddiy surunkali kasalligi bo'lib, infektsiya, yallig'lanish va o'pka to'qimalarining shikastlanishi tufayli doimiy ravishda kengayib boradi. Kasallik o'pkaning tez-tez yomonlashishi bilan tavsiflanadi va antibiotiklar bilan davolanishni va / yoki kasalxonaga yotqizishni talab qiladi. Kasallikning belgilari surunkali yo'tal, balg'amning haddan tashqari ko'payishi, nafas qisilishi va nafas olishning takrorlanadigan infektsiyalaridir, bularning barchasi asosiy kasallikni kuchaytirishi mumkin. NCFBE Qo'shma Shtatlardagi taxminan 340.000 dan 520.000 bemorlarga ta'sir qiladi. Hozirgi vaqtda AQSh, Evropa va Yaponiyada NCFBE uchun maxsus davolanish yo'q

brensocatib - bu bronxektazni davolash uchun Insmed tomonidan ishlab chiqilgan kichik molekula og'zaki qaytariladigan dipeptidil peptidaza I (DPP1) inhibitori. DPP1 - bu ferment. Suyak iligida neytrofillar hosil bo'lganda, neytrofil elastaz kabi neytrofil serin proteazalarini (NSP) faollashtirish uchun javobgardir.

Neytrofillar oq qon hujayralarining eng keng tarqalgan turi bo'lib, patogenni yo'q qilish va yallig'lanishni tartibga solishda muhim rol o'ynaydi. O'pka surunkali yallig'lanish kasalligida neytrofillar havo yo'llarida to'planib, o'pkaning haddan tashqari ko'payishiga olib keladi va bu o'pkaning nobud bo'lishi va yallig'lanishiga olib keladi. brensocatib bronxoektaz kabi yallig'lanish kasalliklarining DPP1 ni inhibe qilishi va NSP ni faollashtirishi mumkin.

Insmed brensokatibning bronxoektazni davolash bo'yicha III bosqichini 2020 yil ikkinchi yarmida boshlamoqchi.