AQSh FDA tomonidan Tyvaso (treprostinil) tasdiqlangan: interstitsial o'pka kasalligi bilan bog'liq o'pka gipertenziyasini (PH-ILD) davolash uchun birinchi dori!

United Therapeutics yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) interstitsial o'pka kasalligi bilan bog'liq o'pka gipertenziyasi (PH-ILD; JSST 3-guruhi) bilan kasallangan bemorlarni davolash uchun Tyvaso (treprostinil) inhalasyon eritmasini ma'qullaganligini e'lon qildi, sport qobiliyatini yaxshilang. Bu Tydavoning FDA tomonidan tasdiqlangan ikkinchi ko'rsatkichidir. Bundan oldin, FDA birinchi marta 2009 yil iyul oyida o'pka gipertenziyasi (PAH, JSST guruhi) bilan kasallangan bemorlarni davolash va jismoniy mashqlar samaradorligini oshirish uchun Tyvaso-ni ma'qulladi.

Ta'kidlash joizki, Tyvaso Qo'shma Shtatlardagi PH-ILD uchun birinchi va yagona tasdiqlangan davolash usuli hisoblanadi. Tyvaso-ni bozorga tasdiqlashi PH-ILDni davolashda muhim bosqichni tashkil etadi. PH-ILD - bu hayotga xavf soladigan jiddiy kasallik, Qo'shma Shtatlarda 30 mingga yaqin bemor bor va bu sohada tibbiy ehtiyojlar qondirilmagan. Asosiy o'sish tadqiqotida Tyvaso davolash bemorning&# 39 jismoniy mashqlar qobiliyatini sezilarli darajada yaxshiladi.

DRAM Aaron Vaksman, tadqiqotlarni boshqarish qo'mitasining raisi va Brigham va ayollar kasalxonasining o'pka qon tomir kasalliklari dasturi direktori shunday dedi: "O'pka oraliq kasalligi va o'pka gipertenziyasi bilan kasallangan kattalar bemorlar nafas qisilishi, jismoniy mashqlar yomonlashadi. bag'rikenglik va o'limning ko'payishi. Sifati odatda yomon. Hozircha ushbu bemorlarni davolash bilan shug'ullanadigan klinisyenlarning tasdiqlangan davolash usullari mavjud emas. PH-ILD bemorlari va ushbu jiddiy hayotni xavf ostiga qo'yadigan kasallikni davolaydigan shifokorlar uchun Tyvaso (nafas olish terapiyasi) Normativ hujjatlarning tasdiqlanishi - bu juda qiziqarli yangilik. Bu ushbu bemorlarni boshqarish usulimizni o'zgartiradi."

Doktor Martin Rotblatt, "United Therapeutics" ning raisi va bosh ijrochi direktori shunday dedi:" PH-ILD bemorlarini davolash uchun FDA' Shuningdek, o'pka gipertenziyasi sohasini rivojlantirishga bo'lgan sadoqatimiz ta'kidlanadi. Innovatsiyalar va Tyvaso-dan foydalanishi mumkin bo'lgan bemorlarning sonini kengaytirish. Ushbu xavfsiz va samarali nafas olish terapiyasini Qo'shma Shtatlarda PH-ILD bilan kasallangan ko'plab bemorlarga etkazish uchun biz o'z tajribamiz va kengaytirilgan infratuzilmamizdan foydalanishni rejalashtirmoqdamiz."

Interstitsial o'pka kasalligi (ILD) - o'pkada bronxiol va alveolyar xaltachalarning sezilarli chandig'i yoki fibroziyasi bilan tavsiflangan o'pka kasalliklari guruhi. ILDdagi fibrotik to'qimalarning ko'payishi o'pka kapillyarlari va alveolyar xaltalar orasidagi oksigenatsiyaga va erkin gaz almashinuviga to'sqinlik qilishi mumkin. Bunday holda, bemorlarda turli xil alomatlar, shu jumladan nafas qisilishi, nafas qisilishi va charchoq paydo bo'ladi.

JSST 3-guruh o'pka gipertenziyasi (PH) ko'pincha interstitsial o'pka kasalligi bilan og'rigan bemorlarning harakatini murakkablashtiradi va jismoniy mashqlar qobiliyatining pastligi, kislorodga ko'proq talab, hayot sifatining pasayishi va yomon prognoz bilan bog'liq. PH, erta ILD bilan kasallangan bemorlarning kamida 15 foiziga (Qo'shma Shtatlarda taxminan 30 000 PH-ILD bemoriga) ta'sir qiladi va ILD bilan og'irroq bo'lgan bemorlarning 86 foiziga ta'sir qilishi mumkin.

FDA, PH-ILDni davolash uchun Tyvaso&# 39 ning qo'shimcha yangi dori-darmonlarni (sNDA) ma'qulladi, bu SAVOLNING O'RNATISH ma'lumotlari asosida. Ushbu tadqiqot PH-ILD bo'lgan kattalardagi bemorlarda o'tkazilgan eng katta va eng keng qamrovli tadqiqotdir. Bu ko'p markazli, randomizatsiyalangan, ko'r-ko'rona, platsebo nazorati ostida, 16 haftalik parallel guruhli tadqiqot bo'lib, jami 326 bemorni qamrab oladi.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga etgan: Tyvaso bilan davolangan bemorlar 6 daqiqalik yurish masofasini (6MWD) sezilarli darajada yaxshilagan. Tadqiqot natijalari xalqaro tibbiyot jurnalida e'lon qilindi" New England Journal of Medicine" (NEJM) va yaqinda Kombinatsiyalangan terapiya bo'yicha investorlar yig'ilishida muhokama qilindi. Tadqiqot natijalari Tyvasoning barcha asosiy kichik guruhlarda, shu jumladan PH-ILD sabablari, kasallikning og'irligi, yoshi, jinsi, boshlang'ich gemodinamikasi va dozasini terapevtik foydasini ko'rsatdi. Ikkinchi darajali so'nggi nuqtalarning har birida sezilarli yaxshilanishlar kuzatildi, shu jumladan proBNP yurak biomarkerining pasayishi, birinchi klinik yomonlashuv hodisasi vaqti, 12-haftada 6MWD tepalikning o'zgarishi va 15-haftada 6MWD chuqurlikning o'zgarishi. kuzatuvlarga platsebo bilan moslashtirilgan majburiy hayotiy imkoniyatlarning (FVK) yaxshilanishi va Tyvaso bilan davolangan bemorlarda ichki o'pka kasalligining sezilarli pasayishi kiradi. Ushbu tadqiqotda kuniga 4 marta maksimal 12 marta nafas olish bilan Tyvaso davolash yaxshi muhosaba qilingan va uning xavfsizligi oldingi Tyvaso tadqiqotlari va prostatsiklin bilan bog'liq ma'lum bo'lgan noxush hodisalarga mos keladi.

Tyvasoning faol farmatsevtik moddasi treprostinil (treprostinil) bo'lib, u sintetik prostatsiklin taqlididir, u to'g'ridan-to'g'ri o'pka va tizimli arterial qon tomirlarini kengaytirib, trombotsitlar agregatsiyasini inhibe qiladi.

United Therapeutics Treprostinil uchun turli xil dozalash shakllarini ishlab chiqdi, jumladan: Tyvaso (nafas olish uchun eritma), Orenitram (doimiy chiqariladigan tabletkalar) va Remodulin (in'ektsiya). Hozirgi kunda United Therapeutics shuningdek, Tyvaso DPI quruq kukunini ishlab chiqarmoqda, bu Tyvaso&# 39 ning yangi avlod quruq kukun formulasi bo'lib, u an'anaviy atomizatsiyalangan Tyvaso terapiyasidan ko'ra qulayroq boshqarish usulini taqdim etishi kutilmoqda.

Joriy yilning yanvar oyida o'pka gipertenziyasini (PAH) davolash uchun Tyvaso DPI-ni baholagan BREEZE tadqiqotlari asosiy yakuniy nuqtaga etdi: bu Tyvaso (treprostinil) dan nafas olish yo'li bilan Tyvaso DPI ga o'tayotgan PAH bemorlarining xavfsizligi va bardoshliligini isbotladi. Bundan tashqari, sog'lom ko'ngillilarda o'tkazilgan farmakokinetik (PK) tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, Tyvaso DPI va Tyvaso inhalation eritmasi o'rtasidagi treprostinil ta'sirini solishtirish mumkin.

United Therapeutics 2021 yil aprel oyida FDAga Tyvaso DPI uchun yangi dori-darmonlarni (NDA) yuborishni rejalashtirmoqda, bu o'pka gipertenziyasi (PAH) va interstitsial o'pka kasalligi (PH-ILD) ko'rsatkichlarini qamrab oladi. Kompaniya FDA&# 39 ko'rib chiqish davrini tezlashtirish uchun Tyvaso DPI NDA ga qarshi Priority Review voucher (PRV) taqdim etishni rejalashtirmoqda. Agar tasdiqlansa, Tyvaso DPI inhalatsiyalangan treprostinilni davolashda sezilarli yutuqlarga erishishi kutilmoqda, bu esa mavjud Tyvaso inhalatsiyalangan eritmasi bilan solishtirganda qulay administratsiya afzalligini ta'minlaydi.