AQSh FDA Livmarli ni tasdiqladi: Alagille sindromi (ALGS) bilan bog'liq xolestatik qichishishni davolash uchun birinchi dori!---2/2

Kris Pitz, Mirum prezidenti va bosh direktori, dedi:"Bugun ALGS hamjamiyati uchun ajoyib kun. FDA kasallikning eng zaif ta'siridan birini bartaraf etish uchun juda zarur bo'lgan yangi davolashni tasdiqladi. Biz buni ilgari surganimiz uchun minnatdormiz. Livmarli klinik tadqiqotida ishtirok etgan bemorlar, oila a'zolari va tibbiyot mutaxassislari. Bugun ham Mirum uchun muhim kun, chunki biz jigarning noyob kasalliklari uchun hayotni o‘zgartirishi mumkin bo‘lgan dori vositalarini ishlab chiqish yo‘lida qadam tashladik."

Maralixibatning mexanizmi va kimyoviy tuzilishi

maralixibat yangi, minimal so'rilgan, og'iz orqali ichak o't kislotasi tashuvchisi (IBAT) inhibitori bo'lib, bir nechta noyob xolestatik jigar kasalliklari uchun baholanadi. maralixibat apikal natriyga bog'liq o't kislotasi tashuvchisini (ASBT) inhibe qilishi mumkin, bu esa safro kislotasining najas bilan ko'proq chiqarilishiga olib keladi, natijada tizimli o't kislotasi darajasining pasayishiga olib keladi va shu bilan o't kislotasi vositachiligida jigar shikastlanishi va tegishli ta'sirlar va asoratlarni kamaytiradi.

Alagil sindromi (ALGS) kam uchraydigan genetik kasallik bo'lib, o't yo'llarining anormalligi (torayishi, deformatsiyasi, sonining kamayishi) tufayli jigarda safro to'planishiga olib keladi va oxir-oqibat jigar kasalligiga aylanadi. Hisob-kitoblarga ko'ra, ALGS bilan kasallanish har 30 000 kishidan bittasini tashkil qiladi. ALGS bilan og'rigan bemorlarda bir nechta organ tizimlari, jumladan, jigar, yurak, buyraklar va markaziy asab tizimi mutatsiyalarga ta'sir qilishi mumkin.

Safro kislotalarining to'planishi qondan chiqindilarni yo'q qilish uchun jigarning normal ishiga to'sqinlik qiladi. So'nggi ma'lumotlarga ko'ra, ALGS bilan kasallangan bemorlarning 60-75 foizi kattalar bo'lishidan oldin jigar transplantatsiyasini oladi. ALGS jigar shikastlanishidan kelib chiqadigan belgilar va alomatlar sariqlik (terining sarg'ayishi), ksantoma (teri ostidagi xolesterin konlarini deformatsiya qiluvchi) va qichishishni o'z ichiga olishi mumkin. ALGS bilan og'rigan bemorlarda qichishish barcha surunkali jigar kasalliklarining eng og'iridir va ko'p zararlangan bolalarda 3 yoshda sodir bo'ladi.

ALGSga qo'shimcha ravishda, maralixibat boshqa noyob xolestatik jigar kasalliklarini, shu jumladan progressiv oilaviy intrahepatik kolestazni (PFIC) va o't yo'llari atreziyasini davolash uchun kechki bosqichda klinik rivojlanish bosqichida. Ilgari FDA ushbu ikki kasallikni davolash uchun maralixibat uchun ilg'or terapiya belgisi (BTD) va etim dori belgisini (ODD) ham bergan.