AQSh FDA Dravet sindromini davolash uchun Fintepla (fenfluramin og'iz eritmasi) ni tasdiqladi!

Zogenix bu noyob kasalliklarni davolash uchun dori vositalarini ishlab chiqishga bag'ishlangan farmatsevtika kompaniyasi. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Fintepla (fenfluramine) og'zaki eritmasini Craven sindromi bilan bog'liq epilepsiya davolash uchun 2 yoshga to'lgan bemorlarga buyurganligini ma'lum qildi. Preparat ustuvor ko'rib chiqish jarayonida tasdiqlandi. Bunga qadar FDA Dravet sindromi bilan bog'liq epilepsiya kasalligini davolash uchun Fintepla etim dori vositasi (ODD) va kashfiyotchi dori (BTD) malakasini bergan.

Dravet sindromi - bu kamdan-kam uchraydigan bolalikdagi epilepsiya, bu tez-tez va og'ir dorilarga chidamli tutilishlar, kasalxonaga yotqizish va tibbiy favqulodda vaziyatlar, og'ir rivojlanish va harakatning buzilishi va to'satdan kutilmagan o'lim (SUDEP).

Fintepla - bu serotonin retseptorlari va sigma-1 retseptorlari faolligini modulyatsiya qilish yo'li bilan tutilish chastotasini kamaytiradigan past dozali fenfluraminning suyuq formulasi (ma'lumotlarga qarang: Fenfluramin NMDA retseptorlari vositachiligi bilan tutilishni serotonin 5HT2A-da aralashtirish orqali kamaytiradi va turini pasaytiradi. 1 sigma retseptorlari). Ikki platsebo nazoratidagi III bosqich klinik ma'lumotlari shuni ko'rsatdiki, boshqa dorilar bilan tutilishni etarli darajada nazorat qila olmaydigan bemorlarda Fintepla platseboga nisbatan konvulsiv tutilish chastotasini sezilarli darajada kamaytirdi.

Jozef Sullivan, MD, Fintepla klinik tadqiqotlar bosh tergovchisi va Kaliforniya shtatidagi San-Frantsisko Universitetining Benioff bolalar kasalxonasida bolalar epilepsiya mahorat markazining direktori: "Dravet sindromi bo'lgan ko'plab bemorlarda hali ham ulkan qoniqarsiz ehtiyojlar, garchi ular hozirda mavjud bo'lgan bir yoki bir nechta antiepileptik dorilarni qabul qilgandan so'ng ham, tutqanoq tutish holatlari tez-tez uchrab turadi. Fintepla klinik sinovlarda konvulsiv soqchilik chastotasini sezilarli darajada kamaytirganini va doimiy va kuchli xavfsizlik monitoringi bilan bog'liqligini hisobga olsak, Fintepla, Dravet sindromi bo'lgan bemorlarni davolashning juda muhim variantini beradi.&tirnoq;

Fenfluramin-molekulyar tuzilish formulasi (Rasm manbasi: Wikipedia.org)

FDA ikkita randomizatsiyalangan, ko'r-ko'rona, platsebo nazoratidagi III bosqichli klinik tadqiqotlar ma'lumotlari asosida Dravet sindromi bilan bog'liq epilepsiya davolash uchun Fintepla-ni tasdiqladi (2-18 yoshdagi bemorlarda natijalar tegishli ravishda Lanset va JAMA Nevrologiyasida e'lon qilindi). ) va ochiq yorliqdagi xavfsizlik haqidagi ma'lumotlar kengaytirilgan sinovdan o'tkazildi (ko'plab bemorlarda Fintepla 3 yilgacha qabul qilindi). Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, tutqanoqni etarli darajada nazorat qilmagan bir yoki bir nechta epileptik dorilarni qabul qilgan bemorlarda, Fintepla mavjud davolanish usullaridan kelib chiqqan holda, platsebo bilan solishtirganda oylik konvulsiv tutilishni sezilarli darajada kamaytirdi. soqchilik, CS) chastotasi. Bundan tashqari, o'rganilgan bemorlarning aksariyati Fintepla davolashini boshlashdan 3-4 hafta o'tgach javob berishdi va davolanish davrida izchil natijalar saqlanib qoldi.

Ta'kidlash joizki, Fintepla' dorilar yorlig'ida preparat yurak klapanlari kasalligi (VHD) va o'pka gipertenziyasi (PAH) bilan bog'liqligi to'g'risida ogohlantiruvchi qora quti mavjud. Ushbu xavflar tufayli bemorlarda davolanishdan oldin va davolash paytida har olti oyda ekokardiyografik monitoring, davolashdan uch-olti oy o'tgach esa ekokardiyografik monitoring o'tkazish kerak. Agar ekokardiyogramda yurak tomir kasalliklari, PAH yoki boshqa yurak anomaliyalari belgilari bo'lsa, sog'liqni saqlash mutaxassislari bemorlarni davolashda Fintepla-dan foydalanishni davom ettirishning foydalari va xavflarini hisobga olishlari kerak.

VHD va PAH xavfi tufayli, Fintepla faqat xavfni baholash va yumshatish strategiyasi (REMS) ostida cheklangan dorilarni tarqatish rejasi orqali ishlatilishi mumkin. Fintepla REMS Fintepla va Fintepla tarqatadigan dorixonalarni buyuradigan tibbiyot xodimlarining Fintepla REMS-da maxsus sertifikatlanganligini va bemorlarni REMS-da ro'yxatdan o'tishni talab qiladi. REMS talablarining bir qismi sifatida, retsept bo'yicha shifokorlar va bemorlar Fintepla davolanishini olish uchun yurakning zarur ekokardiyografik monitoringiga mos kelishi kerak.

Klinik tadkikotlarda Finteplaning eng ko'p uchraydigan salbiy reaktsiyalari (ishtahasi 10% va platsebodan yuqori) quyidagilardan iborat: ishtahani yo'qotish, uyquchanlik, sedasyon va uyquchanlik, diareya, ich qotishi, g'ayritabiiy ekokardiyografiya, charchoq yoki charchoq, umumiy Ataksiya, muvozanatning buzilishi, yurish buzilishi, qon bosimining ko'tarilishi, tomizish, ortiqcha tuprik, isitma, yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi, qusish, vazn yo'qotish, tushish, epileptik holat.

Dravet sindromidan tashqari, Zogenix Lennox-Gastaut sindromi (LGS) bilan bog'liq bo'lgan soqchilikni davolash uchun Fintepla-ni ham ishlab chiqmoqda. Dravet sindromi va LGS - bu bolalikdagi soqchilikning ikkita noyob va ko'pincha halokatli tutilishi, tutilishning erta yoshiga, tutilishning har xil turlari, tutilishlarning yuqori chastotasi, razvedkaga jiddiy zarar etkazishi va davolanishdagi qiyinchiliklarga ega. Amerika Qo'shma Shtatlarida Fintepla Dravet sindromini davolash uchun Dravet sindromi va LGS ni davolash uchun etim giyohvandlik malakasi (ODD) ni davolash uchun "Breakthrough Drug Malakati" (BTD) mukofotiga sazovor bo'ldi.