Xywav noyob kationli gidroksibutirik kislota terapiyasi AQShda yangi ko'rsatkich uchun murojaat qildi!

Jazz Pharmaceuticals kompaniyasi yaqinda idiopatik gipersomniya (Idiopatik gipersomniya, IH) ni davolash uchun AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasiga (FDA) Xyavav (natriy oksibat, kaliy, magniy, kaltsiy, JZP-258) og'iz eritmasini yuborishni yakunlaganini e'lon qildi. ). ) Katta yoshdagi bemorlar uchun qo'shimcha yangi dori vositasi (sNDA). 2020 yil iyul oyida Xywav AQSh FDA tomonidan 7 yosh va undan katta yoshdagi narkolepsi (narkolepsiya) bilan og'rigan bemorlarda katapleksiya yoki ortiqcha kunduzgi uyquni (EDS) davolash uchun tasdiqlangan.

Agar sNDA ma'qullansa, Xywav Qo'shma Shtatlarda IH bilan kasallangan kattalar bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan birinchi va yagona dori bo'ladi. Jazz, Xywav tasdiqlanganidan so'ng, 2021 yilning to'rtinchi choragida IH bilan kasallangan kattalar bemorlarini davolashda foydalanilishini kutmoqda.

IH surunkali nevrologik kasallik bo'lib, uxlashi etarli bo'lsa yoki kechasi uzaytirilsa ham kamida 3 oy davom etadigan haddan tashqari uyquchanlik, uyquni boshqarib bo'lmaydigan talablar yoki kunduzgi uyqu. AQSh sug'urta da'volari ma'lumotlariga ko'ra, IH tashxisi qo'yilgan kattalardagi 37000 dan ortiq bemorlar bor, ammo aniqlanmaganlar bo'lishi mumkin.

2020 yil sentyabr oyida FDA IHni davolash uchun Xywav Fast Track Status (FTD) ni taqdim etdi. 2020 yil dekabr oyida Jazz tanlovga topshirildi. FDA' prokatini ko'rib chiqish mexanizmi farmatsevtika kompaniyalariga dori vositalarini (NDA) yoki biologik mahsulotni tasdiqlash to'g'risidagi arizaning (BLA) tugallangan qismlarini FDAga taqdim etishlari uchun, har bir qismni to'liq ko'rib chiqishdan oldin tugashini kutmasdan yuborishlari mumkin. NDA yoki BLA.

SNDA ko'p mamlakatlar, ikki ko'r-ko'rona, ko'p markazli, platsebo-boshqariladigan, randomizatsiyalangan 3-bosqich tadqiqotlari natijalariga asoslangan. Ushbu tadqiqot Xywavning idiopatik narkolepsiya (IH) bilan kasallangan kattalardagi bemorlarni davolashda samaradorligi va xavfsizligini baholadi. Tadqiqotga yozilgan bemorlar idiopatik narkolepsiyaning o'ziga xos xususiyati bo'lgan ortiqcha kunduzgi uyquni ko'rsatdilar. Tadqiqot dizayni 14 haftalik titrlash va optimallashtirish davrini, 2 haftalik Xyavavning barqaror dozasini, so'ngra 2 hafta davomida Xyvav yoki platsebo olish uchun 1: 1 tasodifiyligini o'z ichiga olgan. Ikki marta ko'r, platsebo nazorati ostida davolanish davrini tugatgandan so'ng, bemor 24 haftalik ochiq yorliqli xavfsizlikni uzaytirish davriga kirdi.

Barcha bemorlar Xywav bilan ochiq yorliqli titrlash davrida davolangan va Epworth Sleepiness Scale (ESS) ning klinik jihatdan yaxshilanishi kuzatilgan. Tadqiqotning tasodifiy olib tashlangan qismiga jami 115 bemor yozilgan va bemorlarning umumiy o'zgarishi (PGIc) va idiopatik narkolepsiyaning zo'ravonlik shkalasi (IHSS) taassurotlari bo'yicha asosiy yakuniy nuqta ESS va asosiy ikkilamchi so'nggi nuqta o'lchandi. Xywavni qabul qilgan bemorlar ESS, PGIc va IHSS nuqtai nazaridan klinik jihatdan muhim samaradorlikni ko'rsatdilar, platsebo qabul qilgan bemorlar esa Xywav&holatining statistik jihatdan sezilarli darajada yomonlashgan: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<)="" ;="" 0.0001),="" ihss=""><>

Ushbu tadqiqotda xavfsizlik Xywavning ma'lum bo'lgan xavfsizligiga mos keladi va ushbu populyatsiyada yangi xavfsizlik signallari kuzatilmagan. Jazz ushbu 3 bosqichini o'rganish haqidagi ma'lumotlarni yaqinlashib kelayotgan tibbiy konferentsiyada e'lon qiladi va ushbu ma'lumotlar FDAga 2021 yilning birinchi choragida topshirilishi rejalashtirilgan qo'shimcha yangi dori-darmonlarga (sNDA) kiritiladi.

Jazz R& D kompaniyasining ijrochi vitse-prezidenti va bosh tibbiyot xodimi doktor Robert Iannone shunday dedi:" sNDAning taqdim etilishi bizni ushbu muhim davolash rejasini idiopatik uyqusi bo'lgan bemorlarga taqdim etishga yaqinlashtiradi. Uyqu tibbiyoti sohasida uzoq muddatli etakchi sifatida Jazz qattiq ishlashda davom etmoqda. Tibbiy ehtiyojlari qondirilmagan bemorlarga innovatsion davolash usullarini ishlab chiqish. Jaz o'n yildan ko'proq vaqt davomida past natriyli gidroksibutirat mahsuloti Xywavni narkolepsiya va idiopatik uyquchanlik uchun tadqiq qildi. Bizning maqsadimiz - o'zgarishlarni amalga oshirish uchun innovatsiyalarni yaratishdir Bemorlarning hayoti uchun biz regulyatorlar, uxlash bo'yicha mutaxassislar va bemorlar bilan uyquning buzilishi va uyquga oid dori-darmonlarni chuqurlashtirish uchun ishlashga sodiqmiz."

Xywav - bu 6-9 gramm natriy gidroksibutiratning tavsiya etilgan doza diapazoni bilan taqqoslaganda bir xil gidroksibutirat konsentratsiyasiga ega bo'lgan noyob kationik komponentli (kaltsiy, magniy, kaliy, natriy) gidroksibutirat mahsuloti, yoki kechasi taxminan 1000-1500 mg. Xyvavning aniq mexanizmi hali ham noaniq bo'lsa-da, Xyavavning katapleksiya va EDS ga terapevtik ta'siri noradrenerjik va dopaminerjik neyronlarga va talamik kortikal neyronlarga uyqu paytida GABAB ta'sirida vositachilik qiladi deb o'ylashadi.

2020 yil iyul oyida Xywav AQSh FDA tomonidan 7 yosh va undan katta yoshdagi narkolepsi (narkolepsiya) bilan og'rigan bemorlarda katapleksiya yoki ortiqcha kunduzgi uyquni (EDS) davolash uchun tasdiqlangan.

Natriy oksibat tarkibida yuqori natriy miqdori to'g'risida ogohlantirish mavjud. U ilgari 7 yosh va undan katta yoshdagi narkolepsi bilan og'rigan bemorlarda katapleksiya va EDSni davolash uchun tasdiqlangan yagona mahsulot bo'lgan va Amerika Uyqu Tibbiyot Akademiyasi (AASM) tomonidan katapleksiya va EDSni davolash usuli sifatida tayinlangan.

Narkolepsiya (narkolepsiya) - davolanib bo'lmaydigan surunkali nevrologik kasallik. Vaqt o'tishi bilan kasallik yuki bemorlarning sog'lig'iga katta ta'sir ko'rsatishi mumkin. Ko'pgina bemorlar to'g'ri tashxis qo'yishdan bir necha yil oldin boshdan kechirishlari mumkin, bu ularning kundalik hayotiga sezilarli ta'sir ko'rsatishi mumkin. Kasallik umrbod kasallikdir, shuning uchun EDS va katapleksiyani davolashda yordam beradigan yangi variantlarga ega bo'lish juda muhimdir.

Xywav narkolepsiya bilan kasallangan bemorlar uchun past natriyli oksibutirik kislota terapiyasini ta'minlash uchun maxsus ishlab chiqilgan va natriy tarkibida hech qanday ogohlantirish yo'q, preparat yangi parvarishlash standartiga aylanadi. Voyaga etgan va pediatrik bemorlar uchun Xywav turli xil dozalash rejimlarini tanlashi mumkin. Reçeteler Xywavni bemorlarning tunda qabul qilishi uchun turli dozalarda titrlashi mumkin. Bemor natriy oksibatdan Xyavav bilan davolashga o'tganda, Xyavavning boshlang'ich davolash dozasi va rejasi natriy oksibat bilan bir xil (grammdan grammgacha) va samaradorligi va bardoshliligi asosida kerak bo'lganda titrlash mumkin.