AQSh FDA Vertexni ildiz hujayralaridan kelib chiqqan holda to'liq ajratilgan adacık hujayra terapiyasini klinik sinovdan o'tkazishga tasdiqlaydi!

Vertex Pharmaceuticals kompaniyasi yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) yangi dori-darmonlarni klinik sinovdan o'tkazishni (IND) ma'qullaganligini e'lon qildi va kompaniyaga VX-880 klinik sinovlarini boshlashga imkon berdi. VX-880 - bu birinchi turdagi diabetni (T1D) davolash uchun ildiz hujayralaridan kelib chiqqan, to'liq differentsiallangan adacık hujayra terapiyasi.

Vertex 2021 yilning birinchi yarmida VX-880 yordamida 1-toifa diabet (T1D) bilan kasallangan gipoglikemiya xabardorligi buzilgan va og'ir gipoglikemiya bilan og'rigan bemorlarni davolash uchun 1-bosqichli, bitta qo'lli, ochiq yorliqli klinik sinovni boshlashni rejalashtirmoqda. Sinov VX-880 ning turli dozalari xavfsizligi va samaradorligini baholaydi va ushbu klinik sinovda taxminan 17 bemor ishtirok etadi.

Vertexning ijrochi vitse-prezidenti va hujayra va gen terapiyasining rahbari doktor Bastiano Sanna shunday dedi: "Biz bu yil insulin kashf etilganining 100 yilligini nishonlar ekanmiz, biz birinchi darajali hujayra terapiyasini joriy qilganimizdan juda mamnunmiz. T1D foyda olish imkoniyatiga ega bo'lgan klinika. Bemorlar mazmunli ta'sirga ega. Biz o'z klinik dasturimizni ishga tushirishni va birinchi turdagi diabetga chalingan bemorlarda yo'q qilingan adacık hujayralarini o'rnini bosuvchi adacık hujayralarini ishlab chiqarish uchun ildiz hujayralaridan kelib chiqqan to'liq farqlangan insulindan foydalanishning noyob usulini sinab ko'rishni kutmoqdamiz."

1-toifa diabet (T1D) oshqozon osti bezidagi insulin ishlab chiqaruvchi adacık hujayralarining otoimmun halokati natijasida yuzaga keladi, natijada insulin sekretsiyasi pasayadi va qon shakarini boshqarish buziladi. Insulinning etishmasligi tanadagi ozuqaviy moddalarni g'ayritabiiy qayta ishlashga olib kelishi mumkin, bu esa qon shakarining yuqori darajasiga olib kelishi mumkin. Yuqori qon shakarida diabetik ketoasidoz paydo bo'lishi mumkin, bu vaqt o'tishi bilan buyrak kasalligi / etishmovchiligi, ko'z kasalligi (shu jumladan ko'rish qobiliyatini yo'qotish), yurak kasalligi, qon tomir, asab buzilishi va hatto o'limga olib kelishi mumkin. Insulin etkazib berish tizimining cheklanganligi va murakkabligi tufayli T1D bemorlari qon glyukoza nazoratida muvozanatni saqlashi va saqlashi qiyin. Gipoglikemiya hali ham qon shakarini boshqarish uchun asosiy cheklovchi omil hisoblanadi. Kuchli gipoglikemiya ongni yo'qotish, koma, tutilish, jarohatlar va hatto o'limga olib kelishi mumkin. Hozirgi vaqtda insulin terapiyasidan tashqari T1D ni davolashning cheklangan variantlari mavjud.

VX-880 (ilgari STx-02 nomi bilan tanilgan) - bu tergov qilinadigan allogenik odamning ildiz hujayralaridan kelib chiqadigan adacık hujayra terapiyasi. Hozirgi vaqtda hipoglisemiya xabardorligi va og'ir gipoglikemiya bilan kasallangan T1D bemorlarini baholashni rejalashtirmoqda. VX-880, adacık hujayralari funktsiyasini (shu jumladan insulin ishlab chiqarishni) tiklash orqali organizmdagi qon shakar darajasini tartibga solish qobiliyatini tiklash imkoniyatiga ega.

VX-880 klinik tadkikotlari pankreatik adacık hujayralarini immunitetni rad etishdan himoya qilish uchun to'liq differentsiyalangan funktsional pankreatik adacık hujayralari va uzoq muddatli birlashtirilgan immunosupressiv terapiyani o'z ichiga oladi.