AQShda birinchi haftalik o'sish gormoni Skytrofa ishlab chiqariladi

Daniya biofarmatsevtika kompaniyasi Ascendis Pharma yaqinda AQSh bozorida Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei o'sish gormoni) chiqarilishini e'lon qildi, bu bolalarni davolash uchun haftada bir marta AOK qilingan uzoq muddatli o'sish gormoni' s o'sish gormoni tanqisligi GHD, xususan: 1 yosh va undan katta yoshdagi, vazni kamida 11,5 kg (25,4 funt) bo'lgan pediatrik bemorlar va endogen o'sish gormoni (GH) etarli darajada sekretsiyasi tufayli o'sish etishmovchiligi. VISEN Pharmaceuticals Buyuk Xitoydagi Skytrofa kompaniyasining eksklyuziv litsenziyasiga ega va hozirda mahsulotning 3-bosqich klinik sinovlarini o'tkazmoqda.

Bolalik davridagi o'sish gormoni etishmovchiligi (GHD) - gipofiz bezidan ajralib chiqadigan o'sish gormoni etishmovchiligi tufayli yuzaga keladigan jiddiy va kam uchraydigan kasallik. GHD bo'lgan bolalar nafaqat bo'yi past, balki metabolik anormalliklarga, psixososyal muammolarga, kognitiv nuqsonlarga va yomon hayot sifatiga ham ega. O'nlab yillar davomida GHD uchun g'amxo'rlik standarti o'sish va metabolik ta'sirlarni yaxshilash uchun kuniga bir marta teri ostiga hGH in'ektsiya qilish edi. G'amxo'rlik qiluvchilar va bemorlar uchun kundalik in'ektsiyalarning davolash yuki yuqori bo'lib, bu yomon muvofiqlikka olib kelishi va umumiy davolash samarasini kamaytirishi mumkin.

Skytrofa joriy yilning avgust oyida AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan. Bu bolalarda GHDni davolash uchun birinchi va yagona haftalik o'sish gormoni mahsulotidir. ) Shuningdek, TransCon texnologiyasidan foydalanish uchun FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi mahsulot. Tasdiqlash yangi Skytrofa® avtoinjektorlari va patronlarini o'z ichiga oladi, bu oilalarga dori-darmonlarni muzlatgichdan birinchi marta olib tashlanganidan keyin xona haroratida 6 oygacha saqlash imkonini beradi. Haftada bir marta in'ektsiyaga o'tish orqali, ilgari kuniga bir marta in'ektsiya qilgan bemorlar yiliga in'ektsiya kunlarini 86% ga kamaytirishi kutilmoqda.

Skytrofa - bu inson o'sish gormoni (hGH) ning uzoq muddatli ta'sir etuvchi dorisi bo'lib, u haftada bir marta yuboriladi va u chiqaradigan o'sish gormoni (somatropin) kuniga bir marta o'sish gormoni mahsulotidagi o'sish gormoni bilan bir xil. Klinik ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, kuniga bir marta o'sish gormoni mahsulotlari bilan solishtirganda, haftada bir marta Skytrofa 52-haftada yuqori yillik o'sish sur'atini (AHV) ko'rsatadi va shunga o'xshash xavfsizlik va bardoshlilikka ega.

Yangi GHD dorilariga kelsak, 2020 yil sentyabr oyida Novo Nordisk&ning haftada bir marta uzoq muddatli o'sish gormoni hosilasi Sogroya (somapacitan-beco) AQSh FDA tomonidan kattalardagi GHDni davolash uchun tasdiqlangan. . Sogroya kattalar GHD ni davolash uchun birinchi inson o'sish gormoni (hGH) terapiyasi bo'lib, u haftada bir marta faqat teri ostiga in'ektsiyani talab qiladi, boshqa FDA tomonidan tasdiqlangan hGH preparatlari esa har kuni kiritilishi kerak. Sogroya tabiiy hGH dan plazma oqsili albumini (albumin) bilan bog'lanishini kuchaytirish uchun o'zgartiriladi va bu haftada bir marta dozalash uchun mos keladi. Ayni paytda Sogroya bolalarda GHDni davolashni ham ishlab chiqmoqda.

Skytrofa (TransCon hGH) —"Transient Konjugatsiya (Transient Konjugatsiya, TransCon)" patentlangan texnologiyasi bilan ishlab chiqilgan dunyodagi yagona o'sish gormoni&№39;. Preparat'ning ta'sir qilish mexanizmi boshqa texnologiya'ning uzoq muddatli o'sish gormoni analoglaridan farq qiladi. U 7 kun davomida inson tanasida o'zgartirilmagan va faol inson o'sish gormoni chiqarilishini ta'minlashi mumkin, bu organizmdagi faol inson o'sish gormonining to'qimalarda taqsimlanishi kuniga bir martalik rekombinant o'sish gormoni (rhGH) bilan mos kelishini ta'minlaydi. Qo'shma Shtatlar va Evropada TransCon hGH ga GHDni davolash uchun etim dori belgisi (ODD) berildi.

yuqori tadqiqot natijalari

FDA xalqaro faza 3 heiGHt tadqiqoti natijalari asosida Skytrofa ni bolalarda GHD davolash uchun tasdiqladi. Bu GHD bilan og'rigan yangi davolangan 161 nafar bolalarda randomizatsiyalangan, ochiq yorliqli, ijobiy dori nazorati ostida o'tkazilgan tadqiqot bo'lib, Skytrofa haftada bir marta somatropin (GenotropinGHD) bilan kuniga bir marta taqqoslangan.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga yetdi: 52-haftada Skytrofa kunlik hGH dan kam emas va yillik o'sish sur'ati (AHV, birlik: sm / yil) bo'yicha kunlik hGH dan yaxshiroq edi va shunga o'xshash xavfsizlik jinsiy aloqasi bor edi. Muayyan ma'lumotlar shundan iboratki, kovariansni (ANCOVA) davolash niyati guruhini tahlil qilishdan foydalangan holda, Skytrofa davolash guruhidagi AHV yiliga 11,2 sm va kunlik hGH guruhi yiliga 10,3 sm (ikki guruh o'rtasidagi farq) : 0,9 sm/yil, 95% CI: 0,2-1,50).

Shuni ta'kidlash kerakki, har bir kuzatuvda Skytrofa davolash guruhining AHV kunlik hGH davolash guruhiga qaraganda yuqori edi va davolash farqi 26-haftadan (shu jumladan 26-hafta) statistik ahamiyatga ega bo'ldi. Skytrofa davolash guruhida va kunlik hGH davolash guruhida yomon javob (AHV< 8,0="" sm="" yil)="" bo'lgan="" bemorlarning="" nisbati="" mos="" ravishda="" 4%="" va="" 11%="" ni="" tashkil="" etdi.="" tadqiqotda="" yakunlangan="" barcha="" sezgirlik="" tahlillari="" ushbu="" natijalarning="" mustahkamligini="" ko'rsatib,="" asosiy="" natijalarni="">