STM: Ildiz hujayralarining genetik modifikatsiyasi diabetni yaxshilaydi

Yaqinda o'tkazilgan tadqiqotga ko'ra, tadqiqotchilar kam uchraydigan insulinga bog'liq diabet kasalligi (Wolfram sindromi) bilan og'rigan bemorning terisidan chiqarilgan hujayralarni pluripotent ildiz hujayralarini qo'zg'atish va ularni insulin chiqaradigan hujayralarga aylantirish uchun ishlatishdi. CRISPR-Cas9 tahrirlash vositasi sindromni keltirib chiqaradigan irsiy nuqsonlarni tuzatadi. Keyin bu hujayralarni sichqonlarga joylashtirdilar va sichqonlarning diabetini davoladilar.

Sent-Luisdagi Vashington universiteti tibbiyot maktabi tadqiqotchilarining olib borgan izlanishlari CRISPR-Cas9 texnologiyasi diabetni, ayniqsa bitta gen mutatsiyasidan kelib chiqqan diabetni davolashda kuchli qurol bo'lib xizmat qilishi mumkinligini taxmin qilmoqda. Tadqiqot 22 aprel kuni "Science Translational Medicine" jurnalida Internetda e'lon qilindi.

(Surat manbasi: www.pixabay.com)

Wolfram sindromi bo'lgan bemorlar bolalik yoki o'smirlik davrida diabetni rivojlantiradilar va tezda insulin o'rnini bosuvchi terapiyani talab qiladilar, bu esa kuniga bir necha marta insulin in'ektsiyasini talab qiladi. Bemorlarning aksariyati ko'rish va muvozanat va boshqa muammolarga duch kelishadi. Ko'pgina bemorlarda sindrom erta o'limga olib kelishi mumkin.

"Bu CRISPR birinchi marta genetik nuqson tufayli diabetni davolashda ishlatilgan", deydi tadqiqotchi doktor Djefri R. Millman, Vashingtondagi universitetning tibbiyot va biotibbiyot injiniringi professori.

Wolfram sindromi bitta gendagi mutatsiyalar tufayli yuzaga keladi, shuning uchun tadqiqotchilar ildiz hujayralari texnologiyasini CRISPR bilan birlashtirish orqali mutatsiyalar natijasida kelib chiqqan diabetni tuzatish mumkinligini tushunishadi.

Bir necha yil oldin, Millman va uning hamkasblari insonning ildiz hujayralarini pankreatik beta-hujayralarga qanday o'zgartirishni aniqladilar. Tadqiqotchilar inson ildiz hujayralarini beta-hujayralarga aylantirishga qodir bo'lgan yangi texnologiyani ishlab chiqdilar, ular qon shakarini boshqarishda juda yaxshi ta'sir ko'rsatadilar.

Ushbu tadqiqotda ular ushbu hujayralarni bemorlardan ajratib olish uchun qo'shimcha choralar ko'rishdi va Wolfram sindromiga (WFS1) sabab bo'lgan genetik mutatsiyalarni tuzatish uchun ushbu hujayralardagi CRISPR-Cas9 genlarni tahrirlash vositalaridan foydalanishdi. Keyin tadqiqotchilar ushbu gen tomonidan tahrirlangan hujayralarni CRISPR bilan tahrirlanmagan, xuddi shu hujayrali hujayradan insulin chiqaradigan beta hujayralar bilan solishtirishdi.

Muallif CRISPR tahrirlangan hujayralarni teri osti implantatsiyasi yordamida diabet bilan kasallangan sichqonlarga joylashtirdi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, diabet tezda yo'q bo'lib ketdi va hayvonlarning qondagi shakar darajasi olti oylik monitoring davomida normal bo'lib qoldi. Tarkibida. Bundan farqli o'laroq, beta-hujayralarni qabul qilmagan sichqonlar ham diabetga chalinganlar.

Kelgusida, beta-hujayralardagi ba'zi mutatsiyalarni tuzatish uchun CRISPR-dan foydalanish ko'plab genetik va atrof-muhit omillari sabab bo'lgan diabetga chalinganlarga yordam berishi mumkin. "Biz ushbu ikkita texnologiyani birlashtirib, CRISPR-dan genetik nuqsonlarni tuzatish uchun foydalanganimizdan xursandmiz", dedi Millman. "Aslida, biz aniqladikki, tuzatilgan beta hujayralari diabetga chalingan sog'lom odamlarning tomir hujayralaridan farq qilmaydi."

Tadqiqotchilar kelajakda ildiz hujayralaridan hujayralar hosil qilish jarayoni osonlashishi kerakligini aytishdi. Masalan, olimlar induktsiyalangan pluripotentli ildiz hujayralarini qondan hosil qilish uchun kamroq invaziv usullarni ishlab chiqdilar - ular siydik namunalarida ildiz hujayralarini yaratish ustida ishlamoqda. (Bioon.com saytidan)