Kalydeco Evropa Ittifoqi tomonidan tasdiqlangan: 4-6 oylik chaqaloqlarda kasallikning asosiy sababini davolash uchun foydalaniladi!

Vertex Pharmaceuticals kist fibrozisini (CF) davolashda global etakchi hisoblanadi. Yaqinda kompaniya Evropa Komissiyasi (EC) aly 4 oylik va 5 kg og'irlikdagi kist fibrozisi (KF) bo'lgan chaqaloqlarni davolash uchun Kalydeco (ivacaftor) yorlig'ini kengaytirishni ma'qullaganligini e'lon qildi. Xususan, R117H mutatsiyasiga ega bo'lgan CF chaqaloq bemorlari yoki kist fibrozisi transmembran o'tkazuvchanlik regulyatori (CFTR) genidagi quyidagi eshikli (III sinf) mutatsiyalar: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R.

Qo'shma Shtatlarda Kalydeco shu yilning sentyabr oyida 4-6 oylik CF go'dak bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan, xususan: klinik va / yoki in vitro test ma'lumotlariga asoslanib, Kalydeco davolashga javob beradigan kamida bitta CFTR geni mavjud. Chaqaloq kasalligi. 4 oylikdan boshlab CF ning asosiy sabablarini davolashni boshlash kasallikning rivojlanish yo'nalishini o'zgartirishi mumkin.

Shuni eslatib o'tish joizki, Kalydeko 4 oylikdagi chaqaloqlarda KFning kelib chiqishini davolash uchun birinchi va yagona dori hisoblanadi. Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida Kalydeco ilgari C 6 oy davomida CF bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan. Xususan: (1) CFTR genida R117H mutatsiyasiga ega bo'lgan kattalar CF bemorlarini davolash uchun; (2) tana vaznini ≥ 5 kg, yoshi ≥ 6 oy va CFTR genidagi quyidagi 9 mutatsiyadan birini davolash uchun (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R) CF bemorlar.

Vertex bosh direktori va prezident Reshma Kewalramani, tibbiyot fanlari doktori, shunday dedi:" Kalydeco bizning birinchi CFTR modulatorimiz. Dastlab 8 yil oldin 6 yosh va undan yuqori yoshdagi maxsus CF bemorlari uchun tasdiqlangan. Bugungi ma'qullash bilan 4 oylik chaqaloqlar davolanish huquqiga ega va biz CFni nazorat qilish uchun erta davolash juda muhim deb hisoblaymiz. Bugungi ma'qullash barcha CF bemorlarida davolanish imkoniyatlari mavjud bo'lguncha sabr-toqat qilishimizga sodiqligimizni tasdiqlaydi."

Ushbu tasdiqlash 24 haftalik, 3 fazali ochiq yorliqli xavfsizlik kohortasi (ARRIVAL) ma'lumotlariga asoslanadi. Kohort 4 oydan 6 oygacha bo'lgan 6 ta CF go'dakdan iborat va ularning CFTR geni quyidagi 10 ta mutatsiyaga ega (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D yoki R117H). . Ushbu kohort katta yoshdagi bolalar va kattalardagi kabi xavfsizlik profilini ko'rsatadi.

Kistik fibroz (CF) - bu kamdan-kam uchraydigan, umrni qisqartiradigan genetik kasallik bo'lib, butun dunyo bo'ylab taxminan 75000 kishini qamrab oladi. CF o'pka, jigar, oshqozon-ichak trakti, sinuslar, ter bezlari, oshqozon osti bezi va reproduktiv traktni ta'sir qiladigan progressiv, ko'p tizimli kasallikdir. CF, CFTR genining ba'zi mutatsiyalari natijasida kelib chiqadi, bu CFTR oqsillari funktsiyalari nuqsonlarini yoki o'chirilishini keltirib chiqaradi. CFTR oqsili odatda hujayra membranasida ionlar tashilishini tartibga soladi va gen mutatsiyalari oqsil mahsulotining yo'q qilinishiga yoki yo'qolishiga olib kelishi mumkin. Hujayra membranasida ion tashish to'xtatilganda, ma'lum organlardagi shilliq qavatining yopishqoqligi qalinlashadi. Kasallikning asosiy xususiyatlaridan biri nafas olish yo'llarida qalin shilliqqurt to'planishi bo'lib, bu nafas olish qiyinlishuviga va takroriy infektsiyalarga olib keladi.

Kasalliklarni keltirib chiqaradigan turli xil CFTR mutatsiyalar mavjud bo'lsa-da, ko'pchilik CF bemorlarida kamida bitta F508del mutatsiyasi mavjud. Ushbu mutatsiyalarni genetik test yoki genotiplash orqali aniqlash mumkin. CFTR oqsili odatda hujayra membranasida ionlar tashilishini tartibga soladi va gen mutatsiyalari oqsil mahsulotining yo'q qilinishiga yoki yo'qolishiga olib kelishi mumkin. Hujayra membranasida ion tashish to'xtatilganda, ma'lum organlardagi shilliq qavatining yopishqoqligi qalinlashadi. Kasallikning asosiy xususiyatlaridan biri nafas yo'llarida qalin shilliqqurt to'planib, nafas olish qiyinlashishiga, surunkali takrorlanadigan o'pka infektsiyalari va o'pkaning progressiv shikastlanishiga olib keladi, natijada o'limga olib keladi. CF bemorlari uchun o'limning o'rtacha yoshi 30 yoshdan oshgan.

Kalydeco - bu sistit fibrozining (CF) asosiy sababini ko'rsatadigan&# 39 dunyodagi birinchi dori. Dastlab u Qo'shma Shtatlarda 2012 yilda tasdiqlangan. Preparat CFTR genidagi o'ziga xos mutatsiyalarga ega bemorlarni davolash uchun ishlatiladi. Preparat bemorlarda nuqsonli CFTR oqsilini normal ishlashiga imkon beruvchi CFTR potentsatoridir. Preparat og'iz orqali qabul qilinadi va uning maqsadi CFTR oqsilini hujayra membranasida tuz va suvning transportini yaxshilash uchun uzoqroq rivojlanishiga imkon berishdir, bu esa nafas olish yo'llarining shilimshiqlanishini va tozalanishini ta'minlaydi.

Hozirgi kunga qadar Vertex 4 ta CF dori-darmonlarini sanab o'tdi: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor and ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor va ivacaftor dorilar, birinchi bo'lib ular) butun dunyo bo'ylab KF bemorlarining taxminan 50% ini tashkil etadigan 40000 ga yaqin bemorlardir. Yangi tasdiqlangan Trikafta uch karra terapiyasi butun dunyo bo'ylab KF bemorlarining 90 foizigacha davolanish doirasini kengaytirishi mumkin.

Shu yilning iyun oyida farmatsevtika bozorini tadqiq qiluvchi EvaluatePhamra agentligi Trikafta 2026 yilda dunyo bo'yicha eng ko'p sotiladigan TOP10 dori-darmonlaridan biriga aylanadi, bas, uning savdosi 8.739 milliard AQSh dollarini tashkil etadi va yillik o'sish sur'ati 2019-2026 yillar davomida 54,3%. .