C3 inhibitori pegsetakoplan FDA tomonidan ustuvor tekshiruvdan o'tadi

Apellis Pharma C3 maqsadli terapiyasini ishlab chiqishda etakchi hisoblanadi va komplementning nazoratsiz yoki haddan tashqari faollashishi natijasida kelib chiqadigan ko'plab dori-darmonlarni davolash uchun pog'onali maqsadli C3 usullari orqali kashshof va eng yaxshi davolash usullarini ishlab chiqishga sodiqdir. kaskad kasalliklari, shu jumladan gematologiya, oftalmologiya va nefrologiya sohalari.

Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) pegsetakoplan (APL-2) uchun yangi dori-darmonlarni (NDA) qabul qilganligini va paroksismal tungi gemoglobinuriya (PNH) ni davolash uchun ustuvor sharh berganligini e'lon qildi. ), PNH parvarishlash standartlarining potentsialini yaxshilash uchun klinik sinovlarda tasdiqlangan, PNHni davolashni qayta belgilashi kutilmoqda.

FDA 2021 yil 14-mayga qadar giyohvand moddalarni iste'mol qilish uchun retsept bo'yicha qonuni belgilab qo'ydi. Ilgari, FDA PNHni davolash uchun pegcetacoplan Fast Track malakasini (FTD) taqdim etdi. Hozirgi vaqtda PNHni davolash uchun pegtsetakoplanning marketing uchun avtorizatsiya qilish to'g'risidagi arizasi (MAA) Evropa dorilar agentligi (EMA) tomonidan ko'rib chiqilmoqda.

Apellis bosh tibbiyot xodimi Federiko Grossi shunday dedi:" O'n yildan oshiq vaqt davomida PNHni davolashning yagona usuli bu C5 inhibitörleri, ammo ko'plab bemorlar hanuzgacha doimiy gipohemoglobinopatiyani boshdan kechirishmoqda, bu ko'pincha charchashga olib keladi va tez-tez charchashga olib keladi qon quyish. FDA tomonidan berilgan NDA ustuvor tekshiruvi bizni muhtoj bemorlarga pegsetakoplan bilan ta'minlashga bir qadam yaqinlashtirdi. Ushbu preparat PNH davolashni qayta aniqlash imkoniyatiga ega bo'lgan maqsadli C3 terapiyasidir. NDA ma'lumotlari C3-ga yo'naltirishning keng imkoniyatlarini tasdiqlaydi. Biz davolanish imkoniyatlari kam yoki umuman mavjud bo'lmagan jiddiy kasalliklar bo'yicha bir nechta ro'yxatga olish ishlarini davom ettirmoqdamiz."

Pegsetakoplanning NDA va MAA boshdan-fazaga qadar bo'lgan 3-PEGASUS tadqiqotining natijalariga asoslangan (NCT03500549) (qarang: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Konferentsiya chaqiruvi taqdimoti). Tadqiqot birinchi darajali nuqtaga etib, pegsetakoplanning PNH parvarishlash standarti bo'lgan Soliris (ekulizumab) dan ustunligini ko'rsatdi: gemoglobin darajasi 16 xaftada statistik jihatdan sezilarli darajada yaxshilandi, asosiy gemoliz markerlarining normallashuv darajasi yuqori va FACIT-charchoq ball Klinik jihatdan muhim yaxshilanish. Ushbu tadqiqotda pegsetakoplan Soliris singari xavfsizdir. (Rasmni bosing: kattaroq rasmni ko'ring)

Ta'kidlash joizki, pegsetakoplan Solirisga qaraganda yuqori gemoglobin darajasini ko'rsatadigan birinchi tadqiqot terapiyasi bo'lib, pegsetakoplan bilan davolangan bemorlarning 85 foizigacha qon quyilmaydi. Hozirgi vaqtda Soliris bilan davolanayotgan PNH kasallarining aksariyati doimiy anemiyadan aziyat chekmoqda. PEGASUS tadqiqotining natijalari shuni ko'rsatadiki, pegsetakoplan PNH bilan kasallangan bemorlarni davolashning yangi standartiga aylanish imkoniyatiga ega.

Pegsetakoplan - bu ko'plab jiddiy kasalliklarning paydo bo'lishi va rivojlanishining sababi bo'lgan komplementning haddan tashqari faollashishini tartibga solish uchun mo'ljallangan tergov va maqsadli C3 inhibitori. Pegsetakoplan - bu polietilen glikol polimeriga bog'langan va C3 va C3b bilan bog'langan sintetik tsiklik peptid. Hozirgi kunda pegsetakoplan turli xil kasalliklarni davolash uchun ishlab chiqilmoqda, jumladan PNH, geografik atrofiya (GA) va C3 glomerulopatiya. Qo'shma Shtatlarda FDA, pegsetakoplanga PNH va GA davolash uchun tezkor trekka malakasini berdi.

Soliris - bu Aleksion tomonidan sotiladigan dori. Bu komplement kaskadining terminal qismida C5 oqsilini inhibe qilish orqali ishlaydigan kashshof komplement inhibitori. Komplement komplekti kaskad immunitet tizimining bir qismidir va uning nazoratsiz faollashishi turli xil jiddiy noyob kasalliklar va o'ta noyob kasalliklarda muhim rol o'ynaydi. Soliris birinchi marta 2007 yilda marketing uchun ma'qullangan va ilgari juda kam uchraydigan turli xil kasalliklar bo'yicha tasdiqlangan: PNH, atipik gemolitik uremik sindrom (aHUS), anti-AchR antikor-musbat tizimli miyasteniya gravis (gMG), anti-akuaporin-4 ( AQP4) Antikor-musbat neyromiyelit optikasi spektri buzilishi (NMOSD).

Soliris dunyodagi eng ko'p sotiladigan&# 39 bolalar uylaridan biri bo'lib, 2018 yilda 3,563 milliard AQSh dollarigacha sotilgan. Ayni paytda Aleksion shuningdek Soliris (Ultramiris) ning yangilangan versiyasini ishlab chiqmoqda, u FDA tomonidan PNH ko'rsatkichlari bo'yicha tasdiqlangan. 2018 yil dekabrda. 2019 yil oktyabrda Ultomiris FDA tomonidan yangi ko'rsatkich bo'yicha tasdiqlandi: bolalar va kattalardagi bemorlarni aHUS bilan davolash. Ultomiris har 8 haftada yuboriladigan birinchi va yagona uzoq muddatli C5 komplement inhibitori. PNHni davolash bo'yicha III bosqichda klinik ishda Ultomiris har 2 oyda (8 xaftada) Soliris bilan har 2 marta quyiladi. Haftalik infuziya barcha 11 so'nggi nuqtalarda kam bo'lmaganlikka erishdi.