Bristol-Myers yurak miyosin allosterik inhibitori mavacamten Qo'shma Shtatlarda ko'rib chiqilmoqda!

Bristol-Myers Skvibb (BMS) yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) mavacamten uchun yangi dori-darmonlarni (NDA) qabul qildi, davolash uchun yurak miyozinining yangi, og'iz, allosterik modulyatori, simptomatik obstruktiv gipertrofik kardiomiopatiya bilan og'rigan bemorlar ( oHCM), bu surunkali yurak kasalligi bo'lib, kasallanish darajasi yuqori. FDA retsept bo'yicha giyohvand moddalarni iste'mol qilish uchun to'lovlar to'g'risidagi qonun (PDUFA) uchun 2022 yil 28-yanvarga belgilangan.

mavacamten - bu tabiatan yurakning haddan tashqari qisqarishi va diastolik plomba buzilishidan kelib chiqadigan kasalliklarni davolash uchun birinchi darajali, og'iz, allosterik miyozin inhibitori. Mavakamten ortiqcha miyozin-aktinli o'zaro faoliyat ko'priklarning shakllanishiga to'sqinlik qilib miokardning kontraktiliyasini pasaytiradi deb o'ylashadi. Haddan tashqari miyozin-aktinli o'zaro faoliyat ko'prik shakllanishi ortiqcha miokard qisqarishiga, chap qorincha gipertrofiyasiga va muvofiqlikni pasayishiga olib kelishi mumkin. Klinik va klinikadan oldingi tadqiqotlarda mavakamten yurak devorlarining stressini kamaytiradigan, ortiqcha miokard qisqarishini kamaytiradigan va diastolik muvofiqligini oshiradigan biomarkerlarni namoyish etishda davom etmoqda.

2020 yil iyul oyida AQSh FDA mavacamtenga oHCM uchun dori-darmonlarni ishlab chiqarishga yangi nomini berdi. mavacamten dastlab simptomatik obstruktiv gipertrofik kardiomiopatiyani (oHCM) davolash uchun ishlab chiqilgan. Ta'sir mexanizmi va terapevtik faoliyat dalillariga asoslanib, mavacamten simptomatik obstruktiv bo'lmagan gipertrofik kardiyomiyopatiya (HCM) va ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) bilan yurak etishmovchiligini davolash uchun klinik ravishda o'rganilmoqda.

Mavacamten NDA-ni taqdim etish 3-bosqich EXPLORER-HCM asosiy sinov natijalariga asoslangan. Sinov simptomatik OHCM bemorlarida o'tkazildi va mavakamtenni platsebo bilan taqqosladi. Sinov natijalari shuni ko'rsatdiki, mavakamten kuchli terapevtik ta'sir ko'rsatdi, simptomlar, funktsional holat va hayot sifatini klinik jihatdan yaxshilandi, shuningdek chap qorincha chiqindilarining obstruktsiyasini engillashtirdi. EXPLORER-HCM tadqiqotida barcha asosiy va ikkilamchi so'nggi nuqtalar statistik ahamiyatga ega bo'ldi.

Bristol-Mayers Skvibning yurak-qon tomirlari rivojlanishining katta vitse-prezidenti Roland Chen shunday dedi:" HCM eng keng tarqalgan genetik yurak kasalligi. Bu surunkali, zaiflashtiruvchi va progressiv kasallik. Bemorlarda nafas qisilishi va bosh aylanishi mumkin. Charchoq va charchoq alomatlari, shuningdek hayotni o'zgartiradigan jiddiy asoratlar, shu jumladan yurak etishmovchiligi, aritmiya, qon tomir va to'satdan yurak o'limi. Bugungi FDA tomonidan qabul qilingan mavacamten NDA bizni oHCM bemorlariga yuqori darajada yo'naltirilgan yondashuv bilan ta'minlashga imkon beradi. HCM ni davolash bir qadam yaqinlashadi. Mavacamten - bu kasallikning o'ziga xos molekulyar nuqsonlarini hal qila oladigan birinchi sinf miyozin inhibitori. Biz HCM bemorlarini davolashni qo'llab-quvvatlashga sodiqmiz va FDA bilan hamkorlik qilishni orzu qilamiz."

mavacamten kimyoviy tuzilishi

mavacamten (MYK-461) MyoKardia tomonidan ishlab chiqilgan. 2020 yil 5 oktyabrda Bristol-Myers Squibb MyoKardia-ni naqd 13,1 milliard AQSh dollari va 60 foizli mukofot puli evaziga sotib olishini e'lon qildi. 2020 yil 17-noyabrda Bristol-Mayers Skvibb MyoKardia-ni sotib olish muvaffaqiyatli yakunlanganligini e'lon qildi. Ushbu sotib olish Bristol-Myers Squibb&# 39 ning 2019 yilda 74 milliard dollarlik Celgene sotib olinganidan keyin ikkinchi eng yirik bitimidir.

Ta'kidlash joizki, 2020 yil 11 avgustda "Perseptiv Advisors" investitsiya kompaniyasi tomonidan inkubatsiya qilingan LianBio rasmiy ravishda tashkil etildi. Xuddi shu kuni u ikkita muhim hamkorlik haqida e'lon qildi. Ulardan biri BridgeBio Pharma&# 39 mahsulot quvurini Xitoyga, ikkinchisi - MyoKardia&# 39 Mavecamten-ni Xitoyga taqdim etish edi.

Bristol-Mayers Skvibb mavakamtenga katta umid bog'lagan edi. MyoKardia-ni sotib olgach, kompaniya mavacamten HCM davolash uchun kashshof dori bo'lishini e'lon qildi. Sanoat, shuningdek, mavacamtenning biznes istiqbollariga nisbatan juda optimistikdir. 2020 yil dekabr oyida, Evaluate Vantage, farmatsevtika bozorini tadqiq qiluvchi tashkilot," 2021 GG-da tijorat salohiyatiga ega bo'lgan eng yaxshi 10 ta yangi dori; Ushbu ro'yxatda mavacamten uchinchi o'rinni egalladi. Vantage-ni baholang, 2026 yilda mavacamten&# 39 global sotuvi 2 milliard AQSh dollarigacha yetishi mumkin.