BMS birinchi eritrotsitlarning kamolotga qarshi agenti Reblozil III kritik fazasi qon quyish yukini sezilarli darajada kamaytiradi!

Yaqinda Bristol-Myers Squibb (BMS) va Acceleron Farmatsevtika beta talassemiyani davolashda qizil qon hujayralarining kamolotga ega bo'lgan Reblozil (luspatercept) ni III BELIEVE tadqiqotining asosiy bosqichi natijalari eng yaxshi xalqaro tibbiy jurnal GGda e'lon qilinganligini e'lon qildi. "Angliya tibbiyotining yangi jurnali GG"; (NEJM)). Maqolaning sarlavhasi: Bir bosqich - Talassemiya transfüzyonlu bemorlarda Luspatertsepsiyani sinash.

Natijalar Reblozil davolash guruhidagi bemorlarda platsebo guruhiga nisbatan qon quyish og'irligi ancha past bo'lganligini ko'rsatdi. Ushbu tadqiqot natijalariga binoan Reblozyl AQSh FDA tomonidan noyabr oyida 2019 beta talassemiya bilan kasallangan kattalardagi qizil qon hujayralari infuziyasini talab qiladigan kattalardagi bemorlarda anemiyani davolash uchun tasdiqlangan.

Reblozil FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi beta-talassemiya bilan bog'liq anemiyani davolash uchun va bu FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi va yagona qizil qon hujayralari kamolotga qarshi vositasi bo'lib, bemorlarga kech bosqichni tartibga solish orqali qizil qon hujayralarini kamaytirishga yordam beradigan yangi terapiya sinfidir. qizil qon tanachalarining kamolotga kelishi Infuzion yuk. Shuni ta'kidlash kerakki, anemiyani darhol tuzatish kerak bo'lgan bemorlarda Reblozil qizil qon hujayralari infuziyasining o'rnini bosuvchi vosita sifatida mos kelmaydi.

BELIEVE - bu transfüzyonga bog'liq bo'lgan ass talassemiya bilan kasallangan, qizil qon hujayralarini muntazam ravishda quyishni talab qiladigan kattalardagi bemorlarda ( 24 haftada 6-20 dona qizil qon tanachalari transfüzyonunu talab qiladigan, kattalashtirilgan, ko'r-ko'rona, platsebo bilan boshqariladigan, markazlashtirilgan tadqiqot). , Va bu davrda hech qanday qon quyish davri 35 kundan oshmaydi). Tadqiqotda bemorlar tasodifiy Reblozilni eng yaxshi qo'llab-quvvatlovchi davolash (BSC) yoki BSC bilan birgalikda platsebo bilan birgalikda olishdi. Ushbu tadqiqotda BSC tarkibiga quyidagilar kiradi: qizil qon hujayralari infuziyasi, temir xelatlash dorilari, antibiotiklar, antiviral, antifungal davolash va kerak bo'lganda ovqatlanish.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, 1 {{1 3}} - {{1 5}} 4 hafta davomida, qizil qon tanachalarini qon quyish og'irligi> tomonidan kamaygan bemorlarning ulushi. ; {{1}}% (kamida {{{1 5}}} birlik) boshlang'ich sathidan Reblozil davolash guruhida platsebo guruhiga qaraganda ancha yuqori bo'lgan va tadqiqotga erishgan.&# {{{1 3}}}} ning asosiy tugatish nuqtasi. Bundan tashqari, tadqiqot barcha asosiy ikkinchi darajali nuqtalarni ham qondirdi: {{1 3}} {{{{1 3}} {{1}}% haftalar davomida eritrotsitlarni quyish og'irligi> 1 4}}}} - 49, eritrotsitlar transfüzyonu kamayishi bilan og'rigan bemorlar> {{{{1 {2 2}}}} {% 1 {{1 3}} - {{1 5}} 4 yoki {1 3}} haftalar davomida}% } 4}}}} - 4 {{2 1}} Mutanosib ravishda Reblozil davolash guruhi platsebo guruhiga qaraganda ancha yuqori edi. Ushbu ishda, Reblozil davolash guruhidagi eng keng tarqalgan noxush hodisalar (har qanday sinf) platsebo guruhiga qaraganda 5% dan yuqori bo'lgan: suyak og'rig'i ({{1 0}}.) {{1 4}}}%% {{1 {{1 5}}}}. {{1 3}}%), bosh aylanishi ( {{1 4}}. {{1 5}}%% {{1 {1 2} } {} 1 {{2 2}}}%) va gipertoniya ({{1} {1 5) }}}.. 1% vs {{1 5}}. {{2 1}}%), giperurikemiya ({{{{1 4}}) }}. {{1 5}}% va 0%).

Reblozil&# 39 ning faol farmatsevtik tarkibiy qismi kech qizil qon hujayralarining kamolotini boshqaruvchi birinchi darajali qizil qon hujayralari kamolotga qarshi agenti (EMA) bo'lgan luspatercept hisoblanadi. Preparat eriydigan termoyadroviy oqsilidir. Odamning Fc domeni IgG 1 aktivin IIB tipidagi retseptorlarning (ActRIIB) hujayradan tashqari hujayralari bilan birlashtiriladi. Ligand tuzoqi sifatida maqsadli bog'lash orqali RBCning kechki kamolotini tartibga solishi mumkin. Qayta tiklanuvchi o'sish omilining (TGF) o'ziga xos bog'lamasi Smad 2 / 3 signalizatsiya yo'lini faollashishini kamaytiradi, samarasiz qizil qon hujayralari hosil bo'lishini yaxshilaydi, kech qizil qonning kamolotiga yordam beradi. hujayralarni ko'paytiradi va gemoglobin miqdorini oshiradi.

Luspatercept global miqyosda Shinki (BMS tomonidan sotib olingan) Acceleron Pharmaceuticals bilan hamkorlikda ishlab chiqilgan. Hozirgi vaqtda tomonlar eritropoezni qo'zg'atuvchi vositalarni (ESA), kam xavfli MDS bemorlarini (III bosqich COMMANDS o'rganish), transfüztsiz beta-talassemiyani (II bosqich BEYONDONni o'rganish) va miyelofibrozni davolash uchun luspatertseptning potentsialini baholamoqda. Luspatercept&# 39 ning biznes istiqbollari ham sanoat uchun juda optimistikdir. O'tgan yilning oxirida, EvaluatePharma, 20 eng qimmatli R& hisoblangan" Vantage 2019 Ko'rib chiqish" hisobotini chiqardi. D dunyodagi loyihalar. Luspatercept sof joriy qiymati (NPV) 3. 1 milliard AQSh dollari bilan 18 chi o'rinni egalladi.

Hozirgi vaqtda Reblozyl&# 39 ning yana bir biologik litsenziyaga arizasi (BLA) miyelizplastik sindromni (MDS) davolash uchun FDA tomonidan ko'rib chiqilmoqda. RS) va kam xavfli miyelodisplastik sindrom (MDS) bilan bog'liq anemiya bilan og'rigan kattalar bemorlariga qizil qon tanachalarini (RBC) kiritishni talab qiladi. Giyohvand moddalarni iste'mol qilish uchun retsept bo'yicha (PDUFA) tayinlanish sanasi - 4, 2020 aprel.

Avvalroq, mashhur Wall Street investitsiya banki Jefferiesning ta'kidlashicha, agar miyelizplastik sindrom (MDS) anemiya FDA tomonidan ma'qullangan bo'lsa, Reblozil' ning yillik sotuv ko'rsatkichi 2 milliard AQSh dollariga etadi. dollar.